肝病NASH的首个研究性药物疗法正在等待FDA批准

在美国，患有非酒精性脂肪性肝炎（NASH），慢性肝病和肝移植的主要原因是目前尚无批准的药物疗法，但是这种情况可能很快就会改变。与弗吉尼亚联邦大学合作设计的一项大型的III期临床试验首次证明了口服药物治疗该疾病的安全性和有效性。

该药物治疗正在等待美国食品和药物管理局的批准。由Intercept Pharmaceuticals赞助的REGENERATE研究的中期分析结果将在本周发表在医学杂志 《柳叶刀》上。

根据美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）的数据，美国有700万至3000万成年人患有NASH，这是一种严重的脂肪肝疾病，与酒精滥用无关，但与肥胖症和2型糖尿病密切相关。

“ NASH绝对是一种现代生活方式疾病，并且早在2020年就将成为美国肝移植的主要病因，”该手稿的资深作者，通讯作者，医学系教授Arun Sanyal医学博士说。 VCU医学院内部医学系。“我们希望这项具有里程碑意义的研究将导致首次批准NASH药物疗法。”

对于患有NASH的患者，肝脏中脂肪的堆积会损害细胞并引起炎症。对于许多人来说，NASH可能会发展成包括纤维化的疤痕，这会阻止肝脏正常运转。在严重的情况下，这种状况可能导致肝癌，肝衰竭或死亡。REGENERATE研究评估了奥贝胆酸在NASH所致肝纤维化患者中的安全性和有效性。

Sanyal说：“所测试的治疗方法可以逆转NASH的病程。” “在研究的18个月中进行评估时，奥贝胆酸显示出能够成功逆转最可能发生不可逆性肝损伤的患者的肝脏瘢痕形成的能力。该研究还将长期随访患者，以观察在肝活检中观察到的这些变化是否能够改善病情临床结果。”

鉴于这种疾病的沉默性质，许多患者被诊断为肝硬化。Sanyal说，尽管开发批准的疗法至关重要，但开发可用于临床的简单诊断工具也很重要。他目前从事研究以开发此类诊断程序。仅在美国，NASH的患病率就有望在2015年至2030年之间增长63％。

十年前，Sanyal帮助在VCU C. Kenneth和Dianne Wright临床与转化研究中心担任NASH的教育核心主任，为不久成为NASH的首个获批药物治疗奠定了科学基础。对胆汁酸如何增强葡萄糖处置（这是称为胰岛素抵抗的疾病的关键要素）的科学理解，导致在2015年成功获得了联邦政府资助的II期FLINT II期试验，为REGENERATE试验铺平了道路。

Sanyal说：“已被FDA批准的新研究药物Obeticholic acid本质上是天然胆汁酸的一种更有效的化学修饰版本，在我们的新陈代谢中起关键作用，还具有抗纤维化作用。”