最新突破：基因工程技术可以靶向免疫T细胞，治疗1型糖尿病

既往研究发现，免疫T细胞异常是引起1型糖尿病的重要原因，异常的免疫T细胞会攻击胰岛β细胞与周围血管，引起胰岛受损，胰岛细胞凋亡，从而影响胰岛素分泌，引起1型糖尿病。而基因工程技术可以修改细胞的功能，通过靶向设定，进行针对性的细胞攻击与消除，过去主要用于癌细胞的去除工作。现在，美国亚利桑那大学健康科学研究人员通过基因工程改造的新型T细胞（5MCAR-T），使其能够靶向并攻击导致1型糖尿病的病原性T细胞，从而治疗1型糖尿病。

一、CAR-T技术

CAR-T，全称是Chimeric AntigenReceptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。它利用基因工程技术给从患者的T细胞加入一个能识别异常细胞，并且同时激活T细胞杀死异常细胞的嵌合抗体，T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。它不再是一个普通的T细胞，它是一个带着GPS导航，随时准备找到异常细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞。然后再通过细胞扩增生产大量免疫细胞，输入患者体内，去消除异常细胞。

二、1型糖尿病与免疫T细胞异常

免疫系统通过利用几种类型的T细胞来对抗异常细胞、细菌、病毒和其他病原体，所有这些T细胞都具有对特定抗原具有特异性的受体。1型糖尿病由于出现免疫细胞紊乱与炎症异常，导致这些免疫T细胞去攻击正常细胞，导致胰岛受损与胰岛细胞凋亡，胰岛素分泌异常。

三、靶向T细胞治疗1型糖尿病

美国亚利桑那大学迈克尔·库恩斯博士（Michael Kuhns）团队通过基因工程改造的新型T细胞能够靶向并攻击导致1型糖尿病的病原性T细胞，有可能治疗1型糖尿病。

他们设计了一种5MCAR，它将引导杀伤性T细胞靶向介导1型糖尿病的自身免疫T细胞。他们与哈佛医学院附属乔斯林糖尿病中心的Thomas Serwold博士合作，在非肥胖糖尿病小鼠模型中测试了5MCAR T细胞，并取得了可喜的结果。5MCAR T细胞完全消除了侵袭胰腺的有害T细胞，就像定向追捕他们一样，这种能力使研究人员认为5MCAR T细胞在治疗1型糖尿病等疾病方面具有巨大潜力。这些发现最近发表在《美国国家科学院院刊》上。

四、结合干细胞疗法治疗1型糖尿病也许更有益

虽然靶向T细胞可以减少对胰岛细胞攻击，但是不会恢复胰岛细胞，而胰岛细胞的干细胞分化速度有特别慢，一个月可能只更新2-3%，难以满足人体需要。如果能使用干细胞疗法，快速增加β细胞数量，对于1型糖尿病的恢复，益处很大。

不管怎样，这是一项非常重大突破，为1型糖尿病的治疗带来曙光。