有人问干细胞能不能治疗糖尿病? 106项临床试验能解惑
近日，上海交通大学医学院附属第九人民医院李青峰教授的一篇文章——《莫信干细胞“神话”》受到了关注，那么干细胞治疗到底值不值得相信呢？
最近也有很多人在我们公众号下面留言，想知道干细胞能不能治疗糖尿病。
我的答案是：干细胞治疗糖尿病的研究确实取得了突破进展，但现阶段基本还处在临床试验中。
为了科学的严谨性，我们会为你全面展示这些临床实验，并通过统计结果告诉你这些临床实验的结果整体积极。但在通过长期的大量的临床试验验证出结果之前，没有人可以笃定给出“能”或者是“不能”的回答——这是不负责任的。
这篇文章，我们希望用一些数据来解释这个问题，同时我们还会介绍一些在中国开展的临床试验，希望能有所帮助。
Clinicaltrials.gov官网数据显示，截止7月6日，在Clinicaltrials.gov上登记注册的干细胞治疗糖尿病相关的临床试验有106项，在中国开展的有27项。其中有些项目已经完成，有些正在进行中。
这些临床试验得到了什么结果？接下来，我们来分享部分已经完成的、并且已经刊登在期刊上的项目:
脐带/胎盘间充质干细胞治疗II型糖尿病
项目名称：Safety and Efficacy Study of Umbilical Cord/Placenta-Derived Mesenchymal Stem Cells to Treat Type 2 Diabetes
Clinicaltrials.gov ID：NCT01413035
这项临床试验来自中国，主要负责方为山东大学第二医院。相关结论发表在《Clin Lab.》 杂志上【1】。试验目的是评估脐带/胎盘间充质干细胞治疗II型糖尿病的安全性和潜在效果。共有18名II型糖尿病患者参与，均接受了3次脐带间充质干细胞静脉注射。
试验结果显示，脐带间充质干细胞治疗是安全的，并且耐受性良好，能有效缓解血糖，增加II型糖尿病患者的C肽水平和调节性T细胞水平。
脐带间充质干细胞和利拉鲁肽组合
治疗II型糖尿病
项目名称：Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells and Liraglutide in Diabetes Mellitus
Clinicaltrials.gov ID：NCT01954147
这项临床试验在中国开展，主要负责方是南京军区糖尿病护理中心。试验目的是观察利拉鲁肽（LIRA）和脐带间充质干细胞（MSC）组合治疗II型糖尿病的效应，共有12名患者参与，他们被随机分为2组——LIRA组和“LIRA+MSC”组。
试验结果显示，利拉鲁肽和脐带间充质干细胞组合治疗能改善葡萄糖代谢和β细胞的功能【2】。
自体造血干细胞移植
治疗新发I型糖尿病
项目名称：Efficacy and Safety Study of Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation to Treat New Onset Type 1 Diabetes
Clinicaltrials.gov ID：NCT01341899
这项临床试验由南京大学医学院附属鼓楼医院负责，对象为中国新发I型糖尿病患者。相关结论已经发表在《J Clin Endocrinol Metab.》杂志上【3】。试验目的是探讨自体造血干细胞移植对淋巴细胞和胰岛β细胞功能的影响。共有13名新发I型糖尿病患者参与，其中10名为糖尿病酮酸症。
试验结果显示，自体造血干细移植能调节免疫活性细胞和改善β细胞的功能。
利用间充质干细胞
治疗新发I型糖尿病
项目名称：Treatment of Patients With Newly Onset of Type 1 Diabetes With Mesenchymal Stem Cells
Clinicaltrials.gov ID：NCT01068951
这项临床试验由瑞典乌普萨拉大学医院开展，共招募了20名新诊断的I型糖尿病患者，这些患者被随机分配到间充质干细胞治疗组和对照组。
研究人员根据1年随访期血液中C肽浓度对混合膳食耐受试验（MMTT）的反应来分析残余β细胞的功能。以往的研究显示，较高的残余β细胞功能能够带来更好的代谢控制，减少急性和慢性并发症的发生，并能减少低血糖的风险【4】。
他们发现，在临床试验中，对照组的C肽峰值和C肽都有损失，而间充质干细胞治疗组的这些反应保持稳定，甚至还有所增加，更重要的是，他们并未发现间充质干细胞治疗带来副作用。
试验结果显示：自体间充质干细胞治疗新发型I型糖尿病，是一种安全、有效的干预疾病进展和保持β细胞功能的策略。相关结论已刊发【5】。
探讨自体干细胞移植治疗
早发性I型糖尿病的安全性和有效性
项目名称：Safety and Efficacy Study of Autologous Stem Cell Transplantation for Early Onset Type I Diabetes Mellitus
Clinicaltrials.gov ID：NCT00315133
这项临床试验由巴西圣罗堡大学负责。第一份结果于2007年发表在JAMA杂志上【6】，报道了自体造血干细胞移植对15例I型糖尿病患者的影响。在7-36个月的随访期中，14名患者出现了非胰岛素依赖性（insulin-free），具体表现如下：1名患者非胰岛素依赖性持续35个月，4名患者非胰岛素依赖性持续至少21个月，7名患者非胰岛素依赖性持续至少6个月，2名患者迟发型非胰岛素依赖性维持在1到5个月。这些患者中，其中1名在接受自体造血干细胞移植1年后恢复了胰岛素的使用。
在自体干细胞移植6个月后，C肽反应曲线下的平均总面积要显著高于预处理值，并且在12-24个月内未发生变化；6个月后抗谷氨酸脱羧酶抗体水平降低，并在12-24个月内保持稳定。13名患者血清蛋白水平维持在7%以下。
整个试验中唯一的副作用是，1名患者出现了阴性双侧肺炎，2名患者出现了晚期内分泌功能紊乱。整个试验未出现死亡现象。
未了探讨这种效应是否与β细胞的大量保存有关，研究人员在这15患者和8名新增患者进行干细胞移植后，对C肽水平进行了监测。相关结论再次发表在JAMA杂志上【7】。
他们发现，在自体造血干细胞移植后的29.8个月的随访期中（平均值），新诊断的I型糖尿病患者的C肽水平显著增高，大多数患者实现了胰岛素独立性和良好的血糖控制。
结语
大多数临床试验结果显示，干细胞治疗糖尿病十分令人期待，也给患者带来了希望。
近年来，中国学者也在积极探讨，旨在降低潜在风险。干细胞治疗糖尿病的远期疗效和安全性仍在验证中。希望随着国际多中心、大样本量临床研究的深入探讨，干细胞治疗糖尿病能够早日进入临床，帮助患者摆脱病魔。
回归到干细胞治疗值不值得相信这个问题。随着干细胞治疗技术的不断发展和完善，已经有患者受益于这种技术。我国卫计委也认可造血干细胞用于白血病治疗，国家正在大力推进干细胞基础研究和临床转化。希望未来干细胞治疗技术能够为更多的患者带来福音。
博雅干细胞综合发布