【动态】首儿所儿童医院研究型病房牵头开展胆道闭锁的国际多中心试验

近日，由首都儿科研究所附属儿童医院普通（新生儿）外科牵头的国际多中心临床试验项目“评估Maralixibat用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照2期研究”启动会顺利召开。该项目通过收集口服药物“Maralixibat”的临床有效性和安全性数据，为全球多个药品监督管理部门审批该药提供依据，是我国首个胆道闭锁相关疾病的临床试验。

先天性胆道闭锁是新生儿期少见且严重的黄疸性疾病，患儿肝内以及肝外的胆管因进行性的炎症及纤维化从管状结构变为实心组织，导致肝内胆汁无法排出，而出现皮肤黄染、肝脏损伤及纤维化、硬化。如不及时手术治疗，患儿常常在2岁之前死亡。

目前，治疗先天性胆道闭锁的首选方法是肝门空肠Roux-en-Y吻合术(又称Kasai葛西手术)，但葛西手术是一种过渡性治疗，手术后患儿仍将处于慢性肝纤维化、肝硬化的进展中，最终需要进行肝移植手术。

普通（新生儿）外科李龙团队与国内外多家小儿外科知名医院研究者共同开展的此项临床试验，希望通过对“Maralixibat”的应用研究，有效延缓患儿葛西手术后的肝纤维化、肝硬化进程，降低患儿肝移植的比率。

我院是北京市研究型病房示范建设单位，北京市医学伦理审查互认联盟成员单位。基于儿童特色临床研究坚实基础，持续优化注册临床试验项目的院内审核审批流程，提升工作效率。已完全实现牵头项目立项前置审查，15个工作日完成协议签署；参与项目在符合国家规定的前提下实现伦理互认；医院网站、公众号、院内指定区域对项目开放临床试验招募渠道；在门诊楼设置受试者接待室。良好的临床试验环境、高效的临床试验流程得到了受试者和申办方的认可。截至今年3月，我院有多个优势科室承接国际、国内多中心牵头临床试验项目7项，彰显了在儿童临床研究领域的综合实力。

下一步，我院将结合研究型病房优势，持续组织开展高标准、高质量的临床研究；优化临床试验流程，以明星制剂转化为突破口，探索儿童特色的研究型病房运行模式，打造儿童药械产品研究转化的院内、院外双通路；升级儿童医学产品“临床实践-中试试验-临床研究-成果转化-指导临床实践”的全链条闭环转化路径。进一步发挥儿童协同创新平台示范引领作用，助力科研院所间合作共赢，服务首都医药创新产业，推进我国儿童卫生健康事业发展。