白血病阅读精选大事
划时代事件！人类历史上首款CAR-T疗法终于上市了，那些没有治疗方法可选的白血病患者终于有了最后的救命稻草！ 但是，治疗费用相对比较昂贵，要294.79万。但在美国，由于大部分都是医保报销的，所以平民也可以享受。希望我国也能早日上市CAR-T疗法并将其纳入医保名单。
除了最新的CAR-T疗法以外，还有很多白血病新药疗效也很不错。最近FDA又批准了3款，新诊断的AML患者用疗效不错；国内也上市了一款重磅白血病新药，有效率可达58%，有效时间最长24.2个月，想知道是哪款重磅新药吗？
哪些患者适合骨髓移植？吃维生素C能治疗白血病？往下找答案→
划时代事件 | 首款治疗白血病的CAR-T疗法获批
8月30日，FDA正式批准了诺华的CAR-T疗法 Kymriah（Tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。CTL-019也成为人类历史上首个获批的CAR-T疗法！该疗法涉及到从每名患者体内提取T细胞，并在生产中心进行基因改造，让这些T细胞表达嵌合抗原受体（CAR），从而具备结合并杀灭携带CD19抗原的白血病细胞的超能力。当这些T细胞在生产中心被改造完成之后，就回输到患者体内进行治疗。CTL019的疗效和安全性在一个多中心的临床试验中得到了验证，治疗3个月内，总体缓解率达到83%。副作用为细胞因子风暴和神经系统事件等。目前，CTL-019的治疗费用在45.7万美元左右，也就是约294.79万。
重磅 | 白血病新药亿珂在中国获批上市
西安杨森制药近日宣布，国家食品药品监督管理总局已经批准亿珂®，即伊布替尼胶囊（Imbruvica），单药适用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。亿珂是一款重磅白血病新药，它先后获得了FDA授予的四项突破性疗法认定，并在2013年顺利获批上市。FDA批准其上市是基于一项48名接受过治疗的患者参与的临床试验。亿珂剂量为420mg，口服。结果显示，总体有效率为58%，持续有效时间为5.6至24.2个月，生存期或疾病相关症状的改善尚未确定。最常见副作用包括血小板减少症、腹泻、瘀伤、中性粒细胞减少等。
白血病新药gilteritinib启动3期临床试验，针对患者体内致命突变。
8月23日，安斯泰来公司宣布，治疗急性骨髓性白血病(AML)的新药gilteritinib的3期临床试验MORPHO正式启动。Gilteritinib可抑制1/3白血病患者中的2种致命突变-FLT3 ITD+和FLT3。该试验由346例FLT3/ITD突变的AML患者参与，在接受干细胞移植后的两年时间内，患者将随机接受gilteritinib (120mg)或安慰剂治疗，主要终点是无进展生存期。目前这项研究正在北美、欧洲和包括日本在内的亚太地区进行。在之前的gilteritinib 1/2期临床试验中，研究人员发现gilteritinib能有效抑制FLT3的突变以及活性，患者寿命可显著延长。2017年7月，FDA向gilteritinib颁发了孤儿药资格。
白血病新药米哚妥林获批上市
▲ 米哚妥林（Rydapt，midostaurin）
4月28日，FDA批准米哚妥林（Rydapt，midostaurin)联合化疗用于新确诊的FLT3阳性、急性骨髓性白血病（AML）初治患者的治疗。同时，FDA还批准了LeukoStrat CDxFLT3突变检测方法，用于筛选FLT3突变。值得一提的是，这是第一款与化疗联合治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！该批准是基于一项代号为RATIFY的随机试验结果。结果发现，米哚妥林联合化疗相比化疗，患者总生存期有显著改善，死亡风险降低了23%。此外，联合治疗患者中位无进展生存期也有显著改善（8.2个月 vs 3.0个月）。副反应方面，米哚妥林治疗常见不良反应为：白细胞减少、恶心呕吐等。
Vyxeos获批治疗两种成人白血病，可显著提高化疗效果，延长患者生存期
8月3日，爵士制药的化疗复方药“Vyxeos（柔红霉素+阿糖胞苷）”正式获美国FDA批准上市，用于治疗两种成人急性髓性白血病：新诊断的治疗相关性急性髓系白血病（t-AML）和伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病（AML-MRC）。该批准基于一项3期临床试验结果。309 名新诊断的t-AML或AML-MRC患者随机分为两组，一组接受Vyxeos治疗，一组接受柔红霉素及阿糖胞苷治疗（7+3疗法）。结果显示，接受Vyxeos治疗的患者与单独接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗的患者中位总生存期（9.56个月vs 5.95个月）和完全缓解率（38% vs 26%）有显著改善。副反应方面，Vyxeos最常见的副作用包括：出血事件、发热、皮疹等。
辉瑞白血病新药Mylotarg获FDA批准
▲ Gemtuzumab ozogamicin的分子结构式（图片来源：ADC Review）
9月2日，辉瑞公司宣布，其新药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）获得了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的刚确诊的急性骨髓性白血病（AML）成人患者和对初始治疗没有响应或者治疗后复发的2岁及以上儿童患者。Mylotarg是一种抗体药物偶联物，也就是包含抗体和细胞毒素两种物质。抗体能和肿瘤上的CD33标志相结合，细胞毒素-卡其霉素与抗体相连，在抗体结合在肿瘤细胞上后，就释放出来毒死肿瘤细胞。Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到了证实。结果显示，接受Mylotarg与柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）联合治疗的患者中位无事件生存期长于那些只接受化疗的患者（17.3个月vs 9.5个月）。另外，单独使用Mylotarg的安全性和疗效也在两项临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验结果显示，接受Mylotarg治疗的患者中位总生存期要长于只接受支持治疗的患者（4.9个月vs 3.6个月）。第二项试验结果显示，复发AML患者经单疗程Mylotarg治疗后，26%肿瘤完全消失，中位缓解时间达到11.6个月。Mylotarg治疗常见副作用包括发热、恶心等。较严重的副作用有低血象、感染和严重出血等。
哪些白血病患者适合骨髓移植
不是所有患者都适合骨髓移植，不是所有白血病都需要骨髓移植。有的白血病患者对常规化疗很敏感，仅用化疗就可以治愈，所以不需要选择骨髓移植。而对化疗药物不敏感，或者是化疗效果不好，病情无法得到有效控制的患者，再考虑骨髓移植治疗。骨髓移植也不是万全之计，只对部分白血病患者有一定的治愈率，而且治疗费用昂贵，风险较高，配型较难，也会让很多普通家庭的白血病患者望而却步，甚至放弃治疗。因此，一定要综合评估自己的情况，再考虑是否选择骨髓移植。
维生素C或可治疗白血病
8月17日，纽约大学珀尔马特癌症中心的研究者在国际顶尖杂志《细胞》上发表重磅文章，表明维生素C或可治疗白血病。研究者认为，双加氧酶TET2可以促使造血干细胞分化为成熟的血细胞并最终凋亡，而在白血病患者中却发现某些特定的遗传突变减弱了TET2的酶活性，从而促使正常细胞向癌细胞转化，而维生素C可以激活TET2缺失的小鼠TET2功能，从而抑制白血病干细胞的生长。另外，研究者还发现维生素C和PARP抑制剂联合用药，效果会优于维生素C单药治疗。所以，研究者认为高剂量的维生素C可能成为专门针对由TET2缺失型白血病干细胞导致的血液瘤的一种安全疗法，而且与靶向疗法联合应用效果会更好。
Gilead Sciences 119亿美元重金收购CAR-T巨头Kite公司，眼光稳准狠
8月29日，一条重磅新闻在行业内掀起巨浪：Gilead Sciences宣布，将以119亿美元收购CAR-T巨头Kite公司。30日，诺华公司的一款CAR-T发CTL019获FDA批准，Gilead Sciences可谓是具有很强的战略眼光。据悉，Kite公司的这款CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel（axi-cel，KTE-C19）在难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤的治疗效果很不错。患者接受单次axi-cel输注后，高达82%都出现了缓解。在中位数为8.7个月的随访中，有44%的患者依旧处于缓解期，且有39%的患者仍处于完全缓解。KTE-C19已于今年3月完成了上市申请，并于今年5月获得了美国FDA颁发的优先审评资格。本月初，FDA又通知不会为KTE-C19的上市申请召开额外的外部专家小组审评，这也意味着KTE-C19有可能会成为既诺华的CTL019上市之后第二款即将上市的CAR-T疗法。
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