刚刚，全球沸腾！癌症不再是不治之症？

8月30日，美国食品和药物管理局（FDA）发表声明，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，该疗法用于治疗25岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是第一种在美国获得批准的基因疗法。

这是一个“历史性动作”：这意味着，让人谈之色变的绝症重病有了治疗新方式，癌症将不再是不治之症！

CAR-T疗法有多有效？

新疗法是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体Ｔ细胞（CAR-T）疗法，被科学界顶级杂志《Science》列为2013年十大科学突破之首，也被称作“癌症终极疗法”。

它先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的Ｔ细胞，然后重新“编程”，所得Ｔ细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。

CAR-T疗法过程：从患者体内分离出T细胞 -> 对T细胞进行改造可以表达CAR蛋白来识别癌细胞 -> 被改造的T细胞在体外扩增 -> 大量经改造的T细胞被回输给患者

（图片来源：Memorial Sloan Kettering Cancer Center）

说白了，T细胞就好比是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。

一项涉及63名患者的临床试验结果显示，83%的患者在接受新方法治疗3个月后，病情得到缓解。患者接受治疗１年后的复发率为64%，存活率为79%。

其中，第一批接受CAR-T治疗的30位白血病病人，在通常情况下，他们的生存时间不可能超过半年。

他们的治疗结果震惊了世界：27位病人的癌细胞治疗后完全消失！20位病人在半年以后复查，仍然没有发现任何癌细胞！

Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗和容易复发的白血病类型，过去儿童和青少年患者５年无复发存活率仅为10%至30%。

12岁的艾米丽在家里后院捕捉萤火虫。2012年，她是全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童，治疗后她癌症完全消失。（图片来源：华盛顿邮报）

承诺无效退款！

CART定价47.5万美元，约313万元人民币治疗一次。

对此，雪球ID为@Stevevai1983 的抗癌药研究达人认为，这个价格看似很贵，但实际上非常合理。

CART的使用特点是来一发就搞定，不用住院，不用其他治疗，有相当大的机会直接把癌症治愈。因为T细胞会有记忆系统，有研究证明CART能触发T细胞的记忆机制，让T细胞永久记住癌细胞的样子，有点类似形成了抗癌疫苗。

而且诺华公司表示，使用以后如果1个月无效，那么退款。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间。

目前并非万能

Car-T的前景美妙，但目前还不是万能的。

1、囿于癌细胞的个体差异

数据显示：现在依旧有22%的患者不能得到成功治疗，其中有人还在化疗中挣扎，有人已经去世，这是因为癌细胞本身还是具有个体差异的，这也直接导致了这项技术难以大规模工业化制备。

2、仅针对特定肿瘤

CAR-T细胞治疗确实是有效果的，只不过是针对特定的肿瘤，主要就是血液肿瘤，比如一些白血病和骨髓瘤等。

CAR-T作为前沿技术，目前还不是肿瘤治疗的首选方案，主要适用于肿瘤患者术后复发和转移的预防以及无法手术或无法承受放化疗副作用的肿瘤患者，并且推荐应用在传统治疗手段已经无计可施的重症病例上。

在中国，就出现了一批机构在缺少大规模、正规的临床试验的情况下，直接开始推广已经过时的免疫疗法，并收取高额费用。我们不能不提高警惕。

重要参与者，厉害了我的国！

根据美国国家卫生研究院下属网站Clinicaltrials.gov的统计，目前全球范围内的CAR-T技术临床在研案例共有123例，集中在美国和中国，分别为67例和47例。

有关CAR-T的临床试验数量，美国去年增长了25%，而中国的增长率则达到了70%。

CAR-T是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域。我国已经将肿瘤免疫治疗、CAR-T细胞治疗等新型诊疗服务纳入“十三五”发展规划中。

据@Stevevai1983总结，国内参与CART疗法的目前有两家上市公司，分别是复星医药和港股金斯瑞生物科技。

复星和KITE有合资公司。KITE的CD19产品已经被证明了。金斯瑞生物科技在做BCMA靶点治疗多发性骨髓瘤。复星的并未披露，从合资的时间来看应该才刚刚开始吧。

金斯瑞做了100多例了，效果相当不错并且没死人。这个应该是中国进度最快的CART。

另外，在CAR-T疗法布局的公司还包括西比曼、博生吉、安科生物、恒瑞医药、中源协和等。

21早新闻综合自：新华社（记者：林小春）、雪球（xueqiujinghua）、价值线（value-line）、瞭望东方周刊（记者：刘砚青）

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