CAR-T疗法治疗白血病扫清FDA障碍 第一个基因疗法有望临床应用

一个癌症专家小组投票赞成CAR-T疗法用于白血病治疗，美国第一种基因疗法有望临床应用。

7月12日，美国FDA顾问委员会投票10：0建议批准由宾夕法尼亚大学和诺华公司开发的疗法，这种一次性疗法用于晚期白血病儿童和年轻人。

这种疗法可能是针对癌症病人的一系列定制治疗中的第一个。所谓的CAR-T，它涉及到从一个病人的血液分离出免疫细胞，重新编辑基因创造一个细胞大军，并将其注入病人体内来识别和消灭癌症。

▲FDA小组7月12日开会决定是否推荐政府批准第一个基因疗法。并进行了投票。

FDA不需要遵循专家组的建议，但经常是跟随了建议。

“这是一个非常惊人的新疗法，”南加州大学诺里斯综合癌症中心的David Agus博士说：他们从癌症儿童体内取出白细胞，送到新泽西的实验室，基因重新编辑后这些细胞就会攻击癌症。

在一项涉及63例急性淋巴细胞白血病的临床试验中，（chinameditour）83%接受CAR-T细胞疗法后有缓解。

目前这种疗法仅见于主要癌症中心的研究中，第一个适用少数血液肿瘤的CAR-T细胞疗法有可能在今年晚些时候上市。除了考虑的宾夕法尼亚大学和诺华的疗法外，FDA还在评估国家癌症研究所开发并授权给凯德制药公司的一种版本。

今年3月曾经报道，之前治疗失败的101例晚期淋巴瘤患者，接受单一CAR-T疗法后约八个月，39%的患者没有肿瘤迹象。

“这实际上是非常了不起的，要知道经过常规化疗后10个病人中只有一个肿瘤能完全消失。”领导了凯德药物治疗试验的Frederick Locke博士说。（ID：chinameditour）