世界首例！以色列基因编辑消灭小鼠癌症，专家表示2年后或上临床

基因编辑技术是全世界医学领域的热门项目，但你有没有想过，利用基因编辑技术对癌细胞的基因进行修饰，可能治愈癌症？听起来很遥远。事实上，科学家已经在研究它了。

首先，体内实验:新疗法永久杀死癌细胞，没有副作用

这项研究是由以色列研究人员推动的，他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术修改实验小鼠癌细胞的DNA。之后小鼠体内的癌细胞被完全清除，但正常细胞完全不受影响。这是世界第一。这项研究最大的优点是在治疗过程中不会有副作用。与传统临床癌症治疗方法带来的诸多副作用相比，这种治疗方法纯属物理攻击。

第二，相对于传统疗法，基因编辑哪里那么厉害？

基因就像生命的本质，CRISPR-Cas9基因编辑技术利用特定的核酸酶操纵真核生物基因组。将这一技术应用于疾病治疗领域，可以更深入地发现疾病的机理，更准确地标记疾病，通过一系列的转化和改变，使某些病原体完全逆转。

比如利用基因编辑技术从疾病内部进行改变，破坏了癌细胞的生存基础，所以不会像传统化疗那样因为副作用和剂量而出现一系列新问题。通过基因编辑技术，人类可以有效应对以下疾病。

1.巨蟹星座

基因编辑技术结合CAR-T细胞治疗可以将CAR基因传递到T细胞基因组的特定部位，通过基因修饰的手段改变一些原始细胞的特定性能，从而提高免疫T细胞的能力，杀伤癌细胞。

2.遗传性疾病

遗传病本身是由基因突变引起的，利用基因编辑技术，通过删除突变外显子来恢复正常表达，从而达到治疗效果。在相关实验中，通过基因编辑可以恢复肌肉功能障碍小鼠的部分功能。

3.艾滋病

利用基因编辑技术可以靶向HIV-1基因组的活性，使HIV基因的表达和复制失活，进一步使其失去毒性传递。

第三，新希望！中国首个基因编辑疗法临床试验获得批准

新年伊始，国家食品药品监督管理局药物评价中心(CDE)批准了输血依赖性β地中海贫血的基因编辑治疗，并进入临床试验阶段。这是国内首个正式进入临床试验阶段的基因编辑治疗产品和造血干细胞产品。如果这项试验取得了良好的结果，并成功应用于临床实践，这将是地中海贫血患者的最大福音。