基因编辑放大招：改变基因序列，提高两大难治性癌症生存率

据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究里，研究人员开发一种基于脂质纳米颗粒的新型基因编辑法，其通过基因编辑操作将癌细胞破坏，从而使癌细胞失效并防止永久复制。

研究结果显示：CRISPR/Cas9基因编辑法用于治疗侵入性癌症效果非常显著，人类离治愈癌症又跨进了一大步。

一、基因编辑，成功提高两大难治性癌症的生存率

特拉维夫大学生物医学、癌症研究学院负责研发的副院长丹·皮尔教授表示：CRISPR/Cas9基因编辑技术，主要通过基因编辑工具精准改变基因组序列，如果遇到一些因基因突变引起的癌症等重大遗传疾病，可以通过它来纠正DNA序列，帮助治疗癌症。

为了验证该技术在治疗癌症上的可行性，研究人员选择了非常具有侵入性的胶质母细胞瘤和妇科中致命性高的转移性卵巢癌，这两种难治性高、生存率低的癌症来开展小鼠研究与实验。

结果发现：患有胶质母细胞瘤的小鼠，原本预计寿命仅为15个月，5年生存率仅为3%，而在规范使用该技术进行单次治疗后，可有效延长平均一倍的寿命，将其总生存率提高了约30%。

而卵巢癌方面，同样也有喜人的消息，卵巢癌晚期只有不到30%的生存率，在使用该技术规范治疗后，将患病小鼠的生存率提高为80%。

该研究的成果，也为治疗其他类的型癌症带来了新的希望。

二、何为基因编辑法？还有哪些基因编辑法？

今年，备受瞩目的诺贝尔奖化学奖于10月7日揭晓，最终花落Emmanuelle Charpentier和Jennifer Anne Doudna，获奖理由便是开发了CRISPR-Cas9基因组编辑法。这项奖项证明了基因编辑法显著效果，也促进了癌症治疗领域的发展。

该CRISPR-Cas9基因组编辑法是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。由于其是创新技术，因此成本更加低、制作更为简便、快捷更高效等优点。所以，也更受科研、医疗等领域的喜爱。

这项备受关注的基因编辑技术，是由细菌和古细菌等微生物中的基因组序列，可以通过对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段进行有选择地被编辑或调控。假设，当基因突变引发癌症，可以对突变基因组序列进行编辑，从而帮助治疗癌症。

由于基因编辑法的多项优势，所以自从问世以来，在医学科研领域的应用可以说是非常广泛，不仅仅是可以治疗癌症，在其他疾病上同样也有明显的治疗效果。

三、神奇基因编辑法，对4种疾病亦有效果

疟疾：据调查显示，2015年，此病发病人数为2.12亿，死亡约42.9万人，情势不容乐观，因此为了从源头上解决该疾病，相关研究人员对此进行了基因编辑，包括改造雄蚊让其雄性后代增多，改善雌蚊降低生育力，从而有效减缓疟疾的病发率。

艾滋病：在消灭艾滋病毒的过程中，最关键的是它善于突变并不断复制，进而产生大量的遗传变异，而天普大学和匹兹堡大学的研究人员经实验发现：CRISPR可以把病毒从感染的细胞上剪断，关闭病毒复制的能力。

亨廷顿病：这类疾病主要是由于基因缺陷引起，是一种致命的遗传性疾病。而研究显示：采用CRISPR剪断亨廷顿基因中产生有毒突变的部分后，发现小鼠大脑中有毒碎片数量减少，神经元开始愈合。因此，该技术可能对亨廷顿病有一定的治疗效果。

Duchenne型肌营养不良症：主要是因为抗肌萎缩蛋白基因发生突变所致，美国相关研究人员利用改进版CRISPR工具CRISPR-Cpf1，纠正了导致Duchenne型肌营养不良症的突变。

目前，该技术还在继续深入研究中，相信不久将来会为医学界和科学界带来希望。

四、延伸：同为基因治癌的靶向治疗，也是治癌利器！

靶向治疗是近些年来，比较流行的一项癌症治疗方法，主要是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点(癌细胞内的蛋白分子或者一个基因片段)，设计相应的治疗药物，使肿瘤细胞特异性死亡，而不波及肿瘤周围的正常组织细胞。

靶向治疗可以根据患者具体情况采取个性化治疗方案，已经成为国际目前治疗肿瘤的最新手段，可用于肺癌、乳腺癌、白血病、胃癌、结直肠癌、宫颈癌、食管癌、脑胶质瘤等24种癌症的治疗。

总而言之，随着医学界不断创新疗法，癌症已不再是不治之症。因此，建议广大癌症患者，要正确看待癌症，到正规医院接受合理规范的治疗，将病情控制甚至治愈。同时，也建议大家平时多注意健康的生活方式，提高癌症筛查意识，做到早发现早治疗早康复。

参考资料：

[1]《基因编辑疗法或使癌细胞永久失活》.科技日报.2020-11-23

[2]《基因编辑获2020诺贝尔化学奖 华裔科学家张锋无缘该奖项》.科学大院 .2020-10-7

[3]《基因编辑技术CRISPR在疾病领域中的神奇作用》.基因治疗领域 .2017-07-16

未经作者允许授权，禁止转载