在人类与癌症的斗争中，药物治疗是一个很重要的措施，有效的抗癌药物，可以帮助患者获得治愈的机会和更长的生存时间。目前全球各国已批准上市的抗癌药物大约有130～150种。

刚刚迈入崭新的2020年，美国FDA发布的好消息不断，对于抗癌新药的优先审批指定呈现出了井喷状态，仅2月就有六款药物获得优先审批的指定，这是前所未有的。这也意味着四类癌症患者将在今年的中下旬迎来全新的治疗选择和希望。全球肿瘤医生网医学部将2月份获得优先审批的六大抗癌药物的信息做了盘点，便于病友们参考。

非小细胞肺癌

01全球首款METex14抑制剂-Capmatinib

药物名称：Capmatinib（卡马替尼 INC280）

生产厂家：诺华

优先审批时间：2020年2月11日

FDA预计裁定时间：6个月内

适应症：治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者

NSCLC约占肺癌诊断的85％。METex14突变发生在3-4％的新诊断晚期NSCLC病例中，这是一种预后特别差的肺癌，目前尚无批准的针对METex14突变的晚期NSCLC的疗法。

2020年2月11日，FDA已受理MET抑制剂capmatinib（INC280）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，正被评估用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者。

此次优先审批是基于II期临床研究GEOMETRY mono-1的阳性结果，共97例患者入组：

（1）在初治患者（28例，先前没有接受过治疗）中，总缓解率（ORR）为67.9%，疾病控制率（DCR）为96.4％，中位缓解持续时间（DOR）为11.14个月，中位无进展生存期为9.69个月。

（2）在经治患者（69例，先前已接受过治疗，88.4%含铂化疗）中，总缓解率ORR为40.6%，疾病控制率（DCR）为78.3％，中位缓解持续时间DOR为9.72个月，中位无进展生存期为5.42个月。

（3）约有一半的脑转移患者对capmatinib应答（13人中有7人；54％）。在这些患者中，有4例完全消除了脑部病变（31％），颅内疾病控制率DCR为92.3％（12/13）。

如果获得批准，卡马替尼将是第一个专门针对METex14突变的晚期肺癌的治疗方法。

02非小细胞肺癌一线治疗新方案-阿特珠单抗

药物名称：Tecentriq（阿特珠单抗）

生产厂家：罗氏

优先审批时间：2020年2月19日

FDA预计裁定时间：2020年6月19日前

适应症：一线治疗PD-L1高表达的非小细胞肺癌（NSCLC）患者

昨日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA授予其重磅PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）优先审评资格，作为一线单药疗法，治疗PD-L1高表达，且无EGFR或ALK基因突变的晚期非鳞状和鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA将在今年6月19日之前做出批准决定。

此次优先审批是基于3期临床研究IMpower110的结果，该研究显示，在PD-L1高表达患者中，与化疗相比，Tecentriq单药治疗使中位总生存期（OS）延长了7.1个月（20.2个月VS13.1个月；HR=0.595，95% CI：0.398-0.890；p=0.0106）。

阿特珠单抗(Atezolizumab)是一种单克隆抗体，可靶向PD-L1蛋白。阿特朱单抗与肿瘤细胞和肿瘤浸润性免疫细胞上表达的PD-L1结合，阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用。通过抑制PD-L1，可以激活T细胞消灭肿瘤细胞。

上周，Tecentriq刚在中国获批上市（阿替利珠单抗，商品名泰圣奇），联合化疗用于一线治疗广泛期的小细胞肺癌。

获批癌种：

03ALK+肺癌一线治疗新方案-布加替尼

药物名称：Alunbrig（布加替尼 brigatinib）

生产厂家：武田制药

优先审批时间：2020年2月24日

FDA预计裁定时间：2020年6月23日

适应症：基因检测ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗

此次优先审批是基于III期ALTA-1L试验，在这项国际开放标签的多中心III期ALTA-1L试验中，研究人员比较了布加替尼和克唑替尼在275例先前未接受ALK抑制剂治疗的IIIB / IV期ALK阳性NSCLC 患者中的疗效和安全性。
研究人员将患者按1：1的比例随机分配，接受布加替尼或克唑替尼的治疗。

在该试验中，对于先前未接受其他ALK抑制剂的晚期ALK阳性NSCLC的患者，与crizotinib（克唑替尼 Xalkori）相比，使用brigatinib（布加替尼）治疗可将疾病进展或死亡风险降低了57％。
在2019年ESMO亚洲大会期间进行的为期2年的评估结果显示，对于入组时为新诊断的脑转移ALK+患者，布加替尼可使该病的疾病进展或死亡风险降低76％（HR，0.24; 95％CI，0.12-0.45）！
在第一次中期分析中，结果显示，与克唑替尼相比，布里亚替尼将疾病进展或死亡的风险降低了51％。使用布加替尼的中位无进展生存期（PFS）为24.0个月，而克唑替尼仅11.0个月。
在基线时发生脑转移的患者中，布加替尼将颅内疾病进展或死亡的风险降低了69％。颅内无进展生存期中位数为24个月，而克唑替尼仅为5.6个月。
在基线时可测量的脑转移病灶的患者，接受布加替尼治疗患者的患者客观缓解率为78％，接受克唑替尼的患者为26％。

目前，布加替尼前已获得FDA的批准，可用于治疗克唑替尼或已不能耐受克唑替尼的ALK阳性转移性NSCLC患者。我们期待这款药物能如期获得审批，入选ALK阳性非小细胞肺癌的一线治疗，让这部分患者能获得更长的生存期。

小细胞肺癌

04小细胞肺癌新药-Lurbinectin

药物名称：Lurbinectin（卢比卡丁）

生产厂家：PharmaMar

优先审批时间：2020年2月18日

FDA预计裁定时间：2020年8月16日前

适应症：治疗含铂治疗后进展的小细胞肺癌（SCLC）患者

Lurbinectedin是PharmaMar自主研发的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合。RNA聚合酶II在肿瘤细胞转录过程中往往过度活化， lubrinectedin 可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。

此次优先审批基于II期篮子试验（NCT02454972）的结果，其中lurbinectin在铂类化疗进展的患者中达到35.2％的总缓解率（ORR），其中105例患者中的37例部分响应，另外35名患者病情稳定，疾病控制率达到了68.6％（95％CI，58.8％-77.3％）。

如果Lurbinectedin获得批准，这将成为30年来小细胞肺癌的首个新化疗方案。喜讯！小细胞肺癌新药Lurbinectin获FDA优先审批，上市在即！

乳腺癌

05乳腺癌新药-图卡替尼

药物名称：tucatinib（图卡替尼）

生产厂家：Genetics

优先审批时间：2020年2月13日

FDA预计裁定时间：2020年8月20日

适应症：联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物

与拉帕替尼和neratinib一样，tucatinib是一种口服TKI。然而，tucatinib仅阻断HER2，与其他针对多种受体的药物相比，导致皮疹和腹泻等脱靶效应更少。

此次优先审批是基于一项名为HER2CLIMB II期试验的数据，结果表明，在未经手术切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者中，经严格预处理的患者与单独使用曲妥珠单抗和卡培他滨相比，曲妥替尼三联体可使死亡风险降低34％。

曲妥替尼三联药物组合的中位总生存期（OS）为21.9个月而曲妥珠单抗和卡培他滨单独治疗的中位总生存期（OS）为17.4个月。图卡替尼组和对照组的1年和2年OS发生率分别为76％和62％，45％和27％。

值得注意的是，图卡替尼还具有很好的入脑活性，三联药物将脑转移患者的疾病进展或死亡的风险降低了52％。乳腺癌新药图卡替尼获FDA优先审批！上市在即！

胃肠间质瘤

06死亡风险降低85%，胃肠间质瘤迎来新药-ripretinib

药物名称：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）

生产厂家：Deciphera Pharmaceuticals

优先审批时间：2020年2月13日

FDA预计裁定时间：2020年8月13日

适应症：晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者

目前，高达85％的GIST肿瘤在PDGFRA和KIT这两个基因突变之一。这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生，从而驱动癌症。瑞普替尼是一种KIT和PDGFRα激酶开关控制抑制剂。

FDA授予优先审批是基于INVICTUS 3期研究的积极结果，在该研究中，瑞普替尼与安慰剂相比，疾病进展或死亡的风险降低了85％（HR，0.15， P <.0001）。中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂组仅为1.0个月，瑞普替尼组的总缓解率（ORR）为9.4％，而安慰剂组为0％（ P = .0504）。

除了即将获批的瑞普替尼，目前，胃肠间质瘤目前已获批了四款药物：Avapritinib，伊马替尼，舒尼替尼，瑞格菲尼。

以上是2020年2月纷纷获得优先审批的药物盘点，我们期待这六款重磅药物能顺利通过FDA的审批，早日上市造福患者。

我们处在一个充满奇迹的时代，快速发展的医疗科技给人类带来了新的希望。

曾经，癌症是不治之症。但随着抗癌手段的不断更新，尤其是分子靶向药物等新一代治疗方法的出现，人类全面战胜癌症的那天不再遥不可及，让我们一起见证这一天的来临！

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