新年刚过，虽然国内还笼罩在肺炎疫情的阴霾下，但是国际上对于抗癌药物的审批和上市丝毫没有慢下脚步，好消息不断。1月份已有3款抗癌药物获批上市，分别是用于治疗膀胱癌的pembrolizumab，胃肠间质瘤的AYVAKIT和上皮肉瘤的tazemetostat。而2月份，已有多款药物获得优先审批称号，如全球首个MET靶向药capmatinib，胃肠间质瘤新药Avapritinib，乳腺癌新药图卡替尼，小细胞肺癌新药lurbinectin。昨天，FDA又传来好消息，授予阿特珠单抗（Tecentriq）一线治疗非小细胞肺癌优先审批。

FDA将于今年6-8月左右公布对这些药物的最终审批结果。这意味着，如果一切顺利，2020年的中下旬将有多款抗癌新药呈井喷式获批上市，将给癌友们带来更多治疗的选择和希望！

五大抗癌药物获FDA优先审批，上市在即！

全球肿瘤医生网医学部将2月份获得优先审批的五大抗癌药物的信息做了盘点，便于病友们参考。

注释*优先审查：FDA对确定有可能在严重疾病的治疗，预防或诊断方面提供重大改进的药物给予优先审查

01全球首款METex14抑制剂-Capmatinib

药物名称：Capmatinib（卡马替尼 INC280）

生产厂家：诺华

优先审批时间：2020年2月11日

FDA预计裁定时间：6个月内

适应症：治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者

NSCLC约占肺癌诊断的85％。METex14突变发生在3-4％的新诊断晚期NSCLC病例中，这是一种预后特别差的肺癌，目前尚无批准的针对METex14突变的晚期NSCLC的疗法。

2020年2月11日，FDA已受理MET抑制剂capmatinib（INC280）的新药申请（NDA）并授予了优先审查，正被评估用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者。

此次优先审批是基于II期临床研究GEOMETRY mono-1的阳性结果，共97例患者入组：

（1）在初治患者（28例，先前没有接受过治疗）中，总缓解率（ORR）为67.9%，疾病控制率（DCR）为96.4％，中位缓解持续时间（DOR）为11.14个月，中位无进展生存期为9.69个月。

（2）在经治患者（69例，先前已接受过治疗，88.4%含铂化疗）中，总缓解率ORR为40.6%，疾病控制率（DCR）为78.3％，中位缓解持续时间DOR为9.72个月，中位无进展生存期为5.42个月。

（3）约有一半的脑转移患者对capmatinib应答（13人中有7人；54％）。在这些患者中，有4例完全消除了脑部病变（31％），颅内疾病控制率DCR为92.3％（12/13）。

如果获得批准，卡马替尼将是第一个专门针对METex14突变的晚期肺癌的治疗方法。

02死亡风险降低85%，胃肠间质瘤迎来新药-ripretinib

药物名称：ripretinib（瑞普替尼 DCC-2618）

生产厂家：Deciphera Pharmaceuticals

优先审批时间：2020年2月13日

FDA预计裁定时间：2020年8月13日

适应症：晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者

目前，高达85％的GIST肿瘤在PDGFRA和KIT这两个基因突变之一。这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生，从而驱动癌症。瑞普替尼是一种KIT和PDGFRα激酶开关控制抑制剂。

FDA授予优先审批是基于INVICTUS 3期研究的积极结果，在该研究中，瑞普替尼与安慰剂相比，疾病进展或死亡的风险降低了85％（HR，0.15， P <.0001）。中位无进展生存期（PFS）为6.3个月，而安慰剂组仅为1.0个月，瑞普替尼组的总缓解率（ORR）为9.4％，而安慰剂组为0％（ P = .0504）。

除了即将获批的瑞普替尼，目前，胃肠间质瘤目前已获批了四款药物：Avapritinib，伊马替尼，舒尼替尼，瑞格菲尼。

03乳腺癌新药-图卡替尼

药物名称：tucatinib（图卡替尼）

生产厂家：Genetics

优先审批时间：2020年2月13日

FDA预计裁定时间：2020年8月20日

适应症：联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物

与拉帕替尼和neratinib一样，tucatinib是一种口服TKI。然而，tucatinib仅阻断HER2，与其他针对多种受体的药物相比，导致皮疹和腹泻等脱靶效应更少。

此次优先审批是基于一项名为HER2CLIMB II期试验的数据，结果表明，在未经手术切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者中，经严格预处理的患者与单独使用曲妥珠单抗和卡培他滨相比，曲妥替尼三联体可使死亡风险降低34％。

曲妥替尼三联药物组合的中位总生存期（OS）为21.9个月而曲妥珠单抗和卡培他滨单独治疗的中位总生存期（OS）为17.4个月。图卡替尼组和对照组的1年和2年OS发生率分别为76％和62％，45％和27％。

值得注意的是，图卡替尼还具有很好的入脑活性，三联药物将脑转移患者的疾病进展或死亡的风险降低了52％。乳腺癌新药图卡替尼获FDA优先审批！上市在即！

04小细胞肺癌新药-Lurbinectin

药物名称：Lurbinectin（卢比卡丁）

生产厂家：PharmaMar

优先审批时间：2020年2月18日

FDA预计裁定时间：2020年8月16日前

适应症：治疗含铂治疗后进展的小细胞肺癌（SCLC）患者

Lurbinectedin是PharmaMar自主研发的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合。RNA聚合酶II在肿瘤细胞转录过程中往往过度活化， lubrinectedin 可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。

此次优先审批基于II期篮子试验（NCT02454972）的结果，其中lurbinectin在铂类化疗进展的患者中达到35.2％的总缓解率（ORR），其中105例患者中的37例部分响应，另外35名患者病情稳定，疾病控制率达到了68.6％（95％CI，58.8％-77.3％）。

如果Lurbinectedin获得批准，这将成为30年来小细胞肺癌的首个新化疗方案。喜讯！小细胞肺癌新药Lurbinectin获FDA优先审批，上市在即！

05非小细胞肺癌一线治疗新方案-阿特珠单抗

药物名称：Tecentriq（阿特珠单抗）

生产厂家：罗氏

优先审批时间：2020年2月19日

FDA预计裁定时间：2020年6月19日前

适应症：治疗含铂治疗后进展的小细胞肺癌（SCLC）患者

昨日，罗氏（Roche）宣布，美国FDA授予其重磅PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）优先审评资格，作为一线单药疗法，治疗PD-L1高表达，且无EGFR或ALK基因突变的晚期非鳞状和鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。FDA将在今年6月19日之前做出批准决定。

此次优先审批是基于3期临床研究IMpower110的结果，该研究显示，在PD-L1高表达患者中，与化疗相比，Tecentriq单药治疗使中位总生存期（OS）延长了7.1个月（20.2个月VS13.1个月；HR=0.595，95% CI：0.398-0.890；p=0.0106）。

阿特珠单抗(Atezolizumab)是一种单克隆抗体，可靶向PD-L1蛋白。阿特朱单抗与肿瘤细胞和肿瘤浸润性免疫细胞上表达的PD-L1结合，阻断其与PD-1和B7.1受体的相互作用。通过抑制PD-L1，可以激活T细胞消灭肿瘤细胞。

上周，Tecentriq刚在中国获批上市（阿替利珠单抗，商品名泰圣奇），联合化疗用于一线治疗广泛期的小细胞肺癌。

获批癌种：

以上是2020年2月纷纷获得优先审批的药物盘点，我们期待这五款重磅药物能顺利通过FDA的审批，早日上市造福患者。

我们处在一个充满奇迹的时代，快速发展的医疗科技给人类带来了新的希望。

曾经，癌症是不治之症。但随着抗癌手段的不断更新，尤其是分子靶向药物等新一代治疗方法的出现，人类全面战胜癌症的那天不再遥不可及，让我们一起见证这一天的来临！

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