有药，有希望！8个癌种，2020年这些抗癌新药值得关注收藏

2020，开年真的“太难了”，冷清的春节，传染的病毒，受限的抗癌路。抗癌的你，懈怠了吗？

不论何时，都应该坚定抗癌的信心与决心，既然现在就诊不便，那就在家了解一下最新的抗癌药物，用知识“武装”自己。本文汇总了2020年以来已经获批上市以及一些正处于审批阶段的抗癌药物，涉及8个癌种。愿能为你的抗癌提供更多帮助。

也欢迎把这些新药新希望收藏、转发给与你一起抗癌的“战友”。

（如果您有更多关于抗癌药物的信息，欢迎在文末留言分享）

2020年上市药物

肺癌

阿替利珠单抗（Tecentriq）-中国已上市

2月12日，罗氏阿替利珠单抗（Tecentriq）的上市申请获得国家药品监督管理局批准。

获批适应症：联合化疗用于一线治疗广泛期的小细胞肺癌（ES-SCLC）

药物效果：

IMpower133研究结果显示，在意向性治疗(ITT)人群中，阿替利珠单抗联合化疗与单纯化疗相比，可以显著延长生存期，降低肿瘤进展风险23%，降低死亡风险30%，安全性一致。

• 中位总生存期更长：12.3 vs. 10.3个月（P=0.0069）。
• 中位无进展生存期更长：5.2 vs. 4.3个月；（HR=0.77；P=0.017）。
• 死亡风险降低30% （HR=0.70；P =0.0069）。

乳腺癌

恩美曲妥珠单抗（赫赛莱，Kadcyla）

——中国已上市

1月21日，罗氏恩美曲妥珠单抗（赫赛莱，Kadcyla）的上市申请获得国家药品监督管理局批准。

获批适应症：HER2阳性早期乳腺癌患者——单药用于接受了紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗

药物效果：KATHERINE 研究[1]结果显示，对于新辅助治疗期间接受含曲妥珠单抗和紫杉烷类化疗，手术后仍有残存病灶的 HER2 阳性早期乳腺癌患者，与单独使用曲妥珠单抗相比在使用恩美曲妥珠单抗治疗后，能降低50%的疾病复发及死亡风险，但相关的不良事件更多。

无侵袭性癌生存率（iDFS）恩美曲妥珠单抗达到88.3%，曲妥珠单抗单药组为77%（HR:0.5, 95% CI:0.39-0.64, P＜0.001）

无侵袭性癌定义为：无患侧浸润性乳腺癌复发，患侧局部区域浸润性乳腺癌复发，对侧浸润性乳腺癌，远处复发或因任何原因死亡。

上皮样肉瘤

Tazemetostat（Tazverik）

——美国已上市

2020年1月24日，Tazemetostat（Tazverik）的上市申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

获批适应症：用于治疗≥16岁，不能完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。

药物效果：一项纳入62名上皮样肉瘤患者的II期研究[2]的数据显示，有15%的患者肿瘤明显缩小（肿瘤病灶完全消失或两径乘积减少50%以上，并且维持超过4周），中位总生存期可达到近6.8年（82.4个月）。

62例患者中包括24例初治患者和38例复发/难治性患者：

• 其中初治患者的ORR为25%、DOR为41.1个月、DCR为42%、中位OS尚未达到；
• 复发/难治患者的ORR为8%、DOR尚未达到、DCR为16%、中位OS为47.4个月。

客观缓解率：（完全缓解的患者数+部分缓解的患数）/试验总人数

完全缓解：所有可见病变完全消失并至少维持4周以上。

部分缓解：肿瘤病灶两径乘积减少50%以上，并且维持超过4周。

胃肠道肿瘤

Avapritinib（Ayvakit）——美国已上市

1月9日，Avapritinib（Ayvakit）的上市申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

获批适应症：用于治疗携带血小板源性生长因子受体 α（PDGFRA）基因18外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术或转移性成人胃肠道间质瘤（GIST）患者

药物效果：临床研究（代号NAVIGATOR）结果显示：在参加试验的43例患者中，36名（84%）患者使用Avapritinib实现了肿瘤缩小，其中22人维持了6个月以上。

• 总体客观缓解率（ORR）为84%，其中完全缓解为7%；
• PDGFRA D842V突变患者的ORR更高，达到了89%，完全缓解为8%。

膀胱癌

Pembrolizumab（Keytruda）——美国上市

2020年1月8日，Pembrolizumab（Keytruda）治疗膀胱癌的上市申请获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

获批适应症：用于治疗对卡介苗（BCG）无反应，高危，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS），伴或不伴乳头状瘤，不适合或已经选择不进行膀胱切除术的患者。

药物效果：KEYNOTE-057的研究[3]结果显示：在102名能够接受评估的高风险NMIBC患者中，40.2%的患者在接受治疗3个月后，所有可见病变消失；病变消失的状态维持时间最长达到28.2个月。

接受治疗三个月后的完全缓解率为40.2％（95％CI 30.6％-50.4％）。

在41例3个月内完全缓解的患者中：

• 有58.5％的患者在上次随访时维持了完全缓解，中位时间为16.7个月（范围为5.9-28.2个月）；
• 75％的患者的完全缓解持续时间≥6个月；
• 53％的≥9个月；
• 有15例（36.6％）在完全缓解后经历了复发性NMIBC。

审批中药物

肺癌

Oncoprex——美国审批中

Oncoprex联合奥希替尼治疗靶向治疗耐药后EGFR突变的晚期非小细胞肺癌，获得美国食品和药品管理局（FDA）授予的快速审批资格。

靶向治疗耐药是躲不掉的，尤其是三代靶向药奥希替尼（泰瑞沙，AZD9291）耐药后，肺癌患者将面临无药可用的境地，束手无策、忧心忡忡？Oncoprex的出现能很好的缓解奥西替尼的耐药困境。

Selpercatinib——美国审批中

RET抑制剂selpercatinib（LOX0-292）获美国食品和药品管理局（FDA）的优先审批资格，预计FDA将在今年第三季度对该项新药申请（NDA）做出回复。

RET基因变异可发生在肺癌、甲状腺癌及少数其他类型的癌症中，携带RET基因变异的癌症对于RET抑制剂非常敏感，也就意味着治疗效果会很好。因此，selpercatinib获批对于携带RET变异的肺癌、甲状腺癌患者来说真的是个很好的消息。

肝癌

阿替利珠单抗（Tecentriq）-中国审批中

阿替利珠单抗2月份刚在中国获批小细胞肺癌，肝癌的适应症也已经提交上市申请，IMbrave150研究结果显示，阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗较标准治疗索拉非尼方案，显著降低死亡风险56% （OS分层：HR=0.44, 95% CI: 0.25～0.76），显著降低疾病进展风险40% （PFS分层：HR=0.60, 95% CI: 0.40～0.90）。

阿帕替尼——中国审批中

甲磺酸阿帕替尼于2014年已经获批治疗胃腺癌或胃-食管结合部腺癌患者。近日，关于甲磺酸阿帕替尼片针对既往接受过至少一线系统性治疗后失败或不可耐受的晚期肝细胞癌患者的 III 期临床试验已完成，国家药品监督管理局已经受理其关于肝细胞癌适应证的上市申请。

2020年有望上市的药物

Nature子刊对于2020年FDA可能批准的新药进行了预测，其中肿瘤相关的药物有3个[4,5]。

乳腺癌

Sacituzumab Govitecan——美国审批中

Sacituzumab Govitecan是用于难治性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的新药，研究[6]显示：其缓解率为33.3%，中位缓解时间为7个月，能够获得部分/完全缓解或持续6个月以上疾病稳定的患者达到45.4%。2019年1月份，FDA曾推迟了该药用于转移性三阴性乳腺癌治疗的审批日期，期待2020年获批。

神经纤维瘤

Selumetinib——美国审批中

Selumetinib是首个1型神经纤维瘤新药，应用于治疗3岁及以上的1型神经纤维瘤（NF1）和症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PNs)儿童患者。NF1是一种罕见、不可治愈的遗传性疾病，目前未有获批疗法，SPRINT试验显示出该药的积极结果，客观缓解率（ORR）达到66%。

多发性骨髓瘤

Belantamab mafodotin——美国审批中

Belantamab mafodotin是用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的新药。2019年3月，该药的首个人体临床研究DREAMM-1结果[7]公布：belantamab mafodotin治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的客观缓解率（ORR）达到60%。

idecabtagene vicleucel——美国审批中

idecabtagene vicleucel是用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的Car-t细胞疗法。相关研究[8]结果达到了主要和次要终点，研究主要终点——客观缓解率（ORR）为73.4％，关键次要终点——完全缓解率为31.3％。PFS中位数和反应持续时间的结果分别为8.6个月和10.6个月。

写在最后

随着医学研究的不断深入，越来越多的新药研发上市。愿每一个肿瘤患者都能抱着必胜的信心投入每一天的抗癌征程中，心中有希望，脚下有力量，胜利就在前方！

参考文献

[1] von Minckwitz G, Huang C S, Mano M S, et al. Trastuzumab emtansine for residual invasive HER2-positive breast cancer[J]. New England Journal of Medicine, 2019, 380(7): 617-628.

[2] https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-reports-updated-data-phase-2-trial-tazemetostat

[3] https://www.urotoday.com/conference-highlights/asco-gu-2019/asco-gu-2019-bladder-cancer/110283-asco-gu-2019-keynote-057-phase-ii-trial-of-pembrolizumab-for-patients-with-high-risk-nmibc-unresponsive-to-bcg-updated-interim-results.html

[4] https://med.sina.com/article_detail_103_2_76606.html

[5] https://www.nature.com/articles/d41573-020-00001-7

[6] Sacituzumab Govitecan-hziy in Refractory Metastatic Triple-Negative Breast Cancer.r[J]. New England Journal of Medicine, 2019, 380:741-751.DOI: 10.1056/NEJMoa1814213

[7] http://www.firstwordpharma.com/node/1661304?tsid=4#axzz5xf7rqWhf

[8] https://www.firstwordpharma.com/node/1686158?tsid=28®ion_id=6