CSCO报道｜每年新发癌症患者430万 抗癌新药迈入“中国造”时代

2018年9月19日，一年一度高规格的肿瘤学术交流会议——中国肿瘤临床大会（CSCO）在厦门召开。会议上，多家药企陆续公布了肿瘤药物临床研究数据。

在过去的数十年间，中国医药产业以低水平、高重复的仿制为主。2016年10月，中国医药企业管理协会等机构关于中国医药创新系统报告认为，中国医药产业过去两位数的增长主要由需求提升驱动，中国的医药创新在全球格局中处于第三梯队，对全球创新的贡献仅有4%。在全球范围可以称得上划时代的创新药物无一出自中国企业。然而在民生层面，中国是全球癌症患者最多的国度，根据国家癌症中心统计数据，我国每年新发癌症患者430万人，对本土创新药物的发展提出了迫切的需求。

无论是国家经济对于医药产业升级的要求，还是患者对于创新药物可及性的渴望，这一切都对中国药企的创新能力升级提出急切呼唤。欣慰的是，中国本土创新药企正以实际行动回应这一呼唤。

本土创新从仿到创，药企开启新药上市进程

千禧年开局，尤其是近十年以来，一批从事新药创制的海归人才回国，为中国医药创新提供了最核心的智力资源；中国市场的风险投资对新药逐渐青睐，为新药创制提供了资金支持；更重要的是，近一两年中国药政系统的锐意改革，为新药创制创造能够可持续发展的政策环境……种种良机纷至沓来，新药创制蔚然成风。

在多年培育积淀后，中国医药创新开始逐渐进入收获期。随着以百济神州为代表一批中国创新药企正在申请新药上市，中国医药产业的“从仿到创”新旧动能升级转化初具成果，将大幅度提升药物可及性，造福广大患者。

在CSCO大会上发布临床试验数据的药企之一——百济神州是一家专注于开发及商业化用于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的全球性生物科技公司，2010年成立，总部位于北京。这家业界公认的成长于中国的医药创新公司，在CSCO上发布了包括替雷利珠单抗在内的自主创新药物的多个临床试验研究进展。

就在8月31日，百济神州宣布中国国家药品监督管理局（NMPA，前称CFDA或CDA）已受理其在研抗PD-1抗体替雷利珠单抗作为治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）患者的新药上市申请。

霍奇金淋巴瘤是常见于15到35岁之间的年轻人和50岁以上的老年人的一种恶性肿瘤，其中最常见的是经典型霍奇金淋巴瘤，约占霍奇金淋巴瘤患者的95%。针对复发和难治性霍奇金淋巴瘤，由于治疗方案少，肿瘤内科和血液科医生仍面临严峻的挑战，造血干细胞移植治疗失败后的病人平均存活期只有1~2年左右。

替雷利珠单抗是一种肿瘤免疫药物，根据此前发布的资料显示，在一项治疗复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤中国患者的临床试验中，替雷利珠单抗展示了强大的活性、较高的总体缓解率及完全缓解率，以及与其他PD-1抗体药物一致的安全性。

截至目前，与百济神州一同处于第一梯队的4家研发PD-1的药企均已提交其新药上市申请，适应症包括黑色素瘤、霍奇金淋巴瘤等。

除了替雷利珠单抗外，百济神州的另一款BTK抑制剂zanubrutinib（BGB-3111）也已经于8月27日得到NMPA受理针对套细胞白血病的新药上市申请。Zanubrutinib是百济神州自主研发的全球第二代布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，一项针对中国复发或难治性套细胞淋巴瘤患者的临床试验显示，zanubrutinb的总缓解率达到84%，完全缓解率高达59%。

套细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种，约占非霍奇金淋巴瘤的6%。套细胞淋巴瘤是一种具有高度侵袭性的B细胞血液肿瘤，约有80%以上的套细胞淋巴瘤患者诊断时已处于疾病晚期。近年来，套细胞淋巴瘤的治疗虽然已经取得了一些进步，但它仍然是一种具有高致死性的恶性肿瘤，传统的化疗效果不甚理想，高复发率导致患者的长期预后普遍较差，中位总生存期通常为3至4年，而首次复发后只有1至2年。

百济神州还计划在2019年递交zanubrutinib在美国针对治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的首个新药上市申请。此前，这一药物曾先后获得FDA的3项孤儿药资格认定和针对WM的加速通道资格。

立足国情，助力提高抗癌疗法可及性

一直以来，原研药价格昂贵，为患者及其家庭带来沉重的经济负担。2017年，淋巴瘤患者互助平台“淋巴瘤之家”联合清华大学管理学院向全国患者和家属发起了一份调查，其中显示，针对淋巴瘤，70%的患者使用过或正在使用靶向/免疫治疗药物，然而治疗的花费约是家庭年收入的3倍以上。

唯一稍感宽慰的是，随着以PD-1单抗为代表的创新疗法不断研发，以及本土生物药企业的发展，这一情况未来有望改观，患者可能得到更多的治疗选择。目前，多家本土创新药企都将淋巴瘤的治疗作为其研发方向之一，已有3家本土创新药企针对不同类型淋巴瘤的药物正在申请上市。

2017年，百济神州通过与新基合作，取得3款抗肿瘤药物在中国的商业化权益，随后，瑞复美在2017年经过医保谈判降价后，今年再度主动降价；Abraxane今年被纳入多个省份医保；维达莎则已进入2018年9月的国家医保谈判候选名单。

对于国内患者而言，影响可及性的直接因素便是可负担性。随着中国本土创新力量的崛起，也倒逼中国市场的跨国药企降低药价。虽然中国尚无大量本土抗癌新药上市后对进口药物价格、和药物可及性影响的研究。然而，国外生物类似药与原研药竞争对药物可及性的影响或许可以提供参考。以欧美国家为例，科睿唯安的数据显示，美国市场生物类似药相比原研药，其价格折扣平均为15%，甚至可以达到20％-30%。

根据 IMS health的预估,2016-2020年期间，生物类似药的使用将会使欧美市场累计节省50-100亿欧元（约合人民币392～782亿元）的医疗费用。北美最大的药品福利管理（PBM）公司ESI预测，生物类似药的上市至少将拉低20%的药价,在2015年以后的十年内，全球因此会节约2500亿（约合人民币16531亿元）的医疗费用。

近一年多来，多个通过审评审批绿色通道在中国上市的进口原研药物价格都未高于周边市场，甚至出现了新近上市的PD1进口药在国内的售价低于欧美、日本等市场的情况。越来越多本土原研创新药物的持续研发，并逐步进入上市进程，相信将会有更多“中国创造”、具备国际竞争力的药物惠及中国患者，也将进一步提升国内抗肿瘤药物的可负担性。