欧盟建议批准“广谱”抗癌药Vitrakvi 治疗多种NTRK融合肿瘤
近日，拜耳公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准靶向抗癌药Vitrakvi，用于治疗患有神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的实体瘤儿童和成人患者，且NTRK基因融合阳性、局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症、没有更好替代疗法的患者。
欧盟委员会预计将在未来几个月内做出关于上市许可的最终决定，如果获得批准，Vitrakvi将成为欧洲首个获批“肿瘤不可知论”适应症的药物。
Vitrakvi是一种新型口服TRK抑制剂，专门用于治疗患有NTRK的基因融合肿瘤。基于合并数据显示，Vitrakvi在患有TRK融合癌症的成人和儿童患者中显示出更高且持久的反应（包括中枢神经系统肿瘤），Vitrakvi显示出良好的安全性，大多数不良事件为1级或2级。
CHMP的积极意见，是基于来自成人患者I期研究、成人和儿科患者II期NAVIGATE研究、儿科患者I/II期SCOUT研究共计102例患者的汇总数据。初步分析人群的结果显示总反应率（ORR）为72％，其中完全缓解率（CR）为16%、部分缓解率（PR）为55%。在包括原发性中枢神经系统患者的其他分析中，ORR为67％，包括15％CR和51％PR。
在汇总的主要分析集中，在分析时未达到响应的中位持续时间，响应范围为1.6+至38.7+个月，75％的患者的反应持续时间为12个月或更长。接受治疗的患者中，90%在治疗开始一年后仍存活。在分析时中位无进展生存期（PFS）尚未达到。
NTRK基因融合是指，当人体的NTRK基因与另一个不相干的基因融合，会产生一种TRK蛋白，这种蛋白质可导致身体各个部分的实体瘤生长及存活。TRK融合癌不限于癌症种类及部位（组织、细胞、部位），只要产生了NTRK基因融合，即会导致TRK融合癌。
TRK融合癌是一种罕见病，每年在欧洲的影响不超过几千名患者。该病影响儿童和成人，并且在不同肿瘤类型中以不同的频率发生。
在临床试验中，Vitrakvi在29种不同的实体肿瘤组织中进行了研究，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺和婴儿纤维肉瘤。
Vitrakvi是一种口服、高选择性TRK抑制剂，靶向TRK蛋白，关闭导致TRK融合肿瘤生长的信号通路。2008年11月，Vitrakvi在美国正式上市，成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。
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