癌症：“现成”干细胞治疗进入临床试验

在美国进行的第一次同类试验中，研究人员正在对不治之症患者进行干细胞衍生的自然杀伤细胞免疫疗法的试验。在美国估计值2019年将有606，880人死于癌症。

随着免疫疗法的出现，研究人员希望提高一个人的免疫系统，以有效地对抗和摧毁肿瘤。虽然这种治疗方式已经完全改变了癌症的治疗前景，例如黑色素瘤，仍然有相当多的人的肿瘤可以逃避他们的免疫系统。

包括过继细胞转移和检查点抑制剂在内的免疫治疗清单上的自然杀伤(NK)细胞。这些专门的白细胞配备了强大的工具军械库，使癌症细胞的短期工作。

现在，加州大学圣迭戈医学院的研究人员正在与工业合作者命运治疗学一起进行一项临床试验，以单独和结合检查点抑制剂对晚期实体肿瘤患者的NK细胞进行研究。

一个特殊的因素使这项研究有别于其他使用NK细胞进行类似用途的研究。

这项“现成”的NK免疫治疗试验是美国第一次使用研究人员从诱导多能干细胞(IPS)中提取的细胞。

用干细胞杀死癌症

2006年，科学家通过打开皮肤细胞中的四个休眠基因，首次开发出人类iPS细胞。这样做完全改变了这些细胞的特性，并使它们恢复到胚胎状态。

现在被广泛认为是胚胎干细胞的替代物，iPS细胞和它们的胚胎干细胞一样，可以发展成任何类型的细胞。

对于研究细胞疗法的科学家来说，这为他们将技术应用于临床提供了一个主要障碍的解决方案。

许多疗法利用病人自己的细胞或供体细胞。虽然这种个性化治疗是目前细胞治疗应用的主流，但费用昂贵且耗时。

另一方面，ips细胞的使用使研究人员能够产生一种无休止的细胞流。他们所需要的只是一种健壮的方法，将iPS单元转化为它们所需的特定单元类型。

因此，一个单一的ips细胞可以成为治疗的“现成”细胞来源，这是很容易产生一次又一次。

早在2013年，丹·考夫曼(Dan Kaufman)博士-加州大学圣迭戈医学院(UC San Diego School Of Medicine)再生医学部医学教授兼细胞治疗主任-和他的团队开发了一种方法，将大量NK细胞从人类iPS细胞中扩增出来，用于癌症治疗。

他们在杂志上发表了这种方法。干细胞转化医学.

广泛后临床前试验，食品和药物管理局(FDA)给考夫曼博士和命运治疗学继续-继续去年11月，建立了一期临床试验，测试他们的iPS衍生NK免疫疗法在晚期实体肿瘤患者身上。

第一次“现成”癌症免疫疗法

第一阶段试验于2月份开始，将包括多达64名晚期、无法治疗的癌症患者。试验的主要目的是评估治疗的安全性。其他目的是确定肿瘤对NK细胞治疗的反应程度，并了解这些细胞在参与者体内停留的时间。

该小组将每周管理一次细胞，持续3周，要么单独使用，要么与三种检查点抑制剂中的一种联合使用，即nivolumab、pbrobrolizumab或atezolizumab。

这项研究是一个开放标签的试验，这意味着所有的研究参与者都会知道他们正在接受什么样的治疗。

“这是干细胞医学和癌症免疫治疗领域的一个里程碑式的成就，”考夫曼博士在一份报告中解释道。新闻稿。“这项临床试验是首次使用人类诱导的多能干细胞产生的细胞来更好地治疗和对抗癌症。”

他继续说：“结合命运疗法，我们能够在临床前的研究中证明，这种生产多功能干细胞衍生自然杀伤细胞的新策略能够有效地杀死细胞培养和小鼠模型中的癌细胞。”

作为审判的一部分，第一个接受治疗的人是德里克·鲁夫。在十年的缓解期后，鲁夫先生有了第四阶段结肠癌尽管受到了侵略性的治疗，但仍在取得进展。

"来到[国家癌症研究所]癌症中心对我来说意义重大。否则我的选择就不好了。有些人可能不选择临床试验，但对我来说，我想要一个治愈的机会。“

还需要一段时间才能得到试验结果，预计这项研究将持续到2022年。然而，它不仅为新一代免疫疗法治疗癌症铺平了道路，也为其他iPS衍生细胞疗法的后续治疗铺平了道路。