PD-1单抗"O”药的患者项目可以长这样

今年 8 月 28 号，国内首个 PD-1 单抗欧狄沃（俗称「O 药」）正式登陆中国，在全国 50 多个城市开售，这意味着国内经化疗失败或化疗不耐受的 EGFR/ALK 没有发生突变的非小细胞肺癌[1] (NSCLC) 患者在家门口就能用上免疫肿瘤药物。

目前，「O 药」有两种规格，BMS 公司官方公布的「O 药」零售价为：100 mg/10 ml ，9260 元 ，以及 40 mg/4 ml ，4591 元。

「O 药」是按体重计算每次的注射剂量，一位 60 公斤和一位 80 公斤的患者每年的药费如下：

● 体重 60 kg 患者，按用法用量 3 mg/kg，每 2 周静脉注射一次计算，一次需使用 1 支 100 mg/10 ml 和 2 支 40 mg/4 ml，单次注射费用为 18,442 元；年治疗费用 442,608 元；

● 体重 80 kg 患者，每次需使用 2 支大规格和 1 支小规格，单次注射费用为 23,111 元，年治疗费用 554,664 元；

虽然「O 药」的单价远低于香港的售价，但是对很多大陆患者来说，年治疗费用仍然是一个「天价」。 据悉，为了减轻患者负担，欧狄沃的生产厂家正在和中华慈善总会洽谈开展患者援助项目， 但援助细节尚在洽谈中。

PD-1 单抗的起效时间相比化疗要长，也并非对所有的非小细胞肺癌患者都有效，但是一旦有效果，持续时间可能很长。慈善援助药品是稀缺资源，怎样的患者援助项目既设计合理，又能最大限度地帮助到患者呢？

此次欧狄沃在国内获批是基于一项在中国已经接受过系统化疗治疗的晚期 NSCLC 患者中开展的 III 期临床研究 (CheckMate-078)。 研究结果显示[1]：

●「O 药」的中位生效时间约为 2.6 个月， 化疗（多西他赛）组为 1.4 个月

● 「O 药」的中位 PFS 约为 2.8 个月, 化疗（多西他赛）为 2.8 个月

● 「O 药」的中位 OS 约为 12 个月，化疗（多西他赛）为 9.6 个月

合理的「O 药」慈善援助方案

1. 「O 药」的中位生效时间约为 2.6 个月，也就是说，大约在 5-6 个疗程的注射后，有一半的患者可以知道是否有效，而且在这个时候，约有一半的患者会出现疾病进展 (PFS = 2.8 个月)，应该可以判断对这些患者停止「O 药」治疗。如果以 2.6-2.8 个月这个时间点来划分，在这个时候给与对「O 药」治疗有效的患者赠药，直至第一年治疗结束，会是一个比较合理的方案；

2. 在 6 个月时，有 29% 的患者显示无疾病进展，多西他赛组为 23%；自此之后「O 药」在 PFS 上相比多西他赛组的优势逐渐明显；援助方案可以考虑对于已经用了 6 个月（12 个疗程）的患者赠送 6 个月的「O 药」，这也是一个科学合理的方案；

3. 「O 药」的中位 OS 约为 12 个月，意味着在治疗 12 个月时，仍然有一半的患者存活，而且这些患者的长期生存的概率会较高；「O 药」治疗疗程一般为两年，援助方案可以考虑对于已经用了 1 年的患者赠送第二年的用药，这也是一个可以考虑的合理的援助方案；

虽然，CheckMate-078 研究结果显示，无论是鳞癌还是非鳞癌患者、无论患者的 PD-L1 表达状态，均能从「O 药」治疗中显著获益。但是 PD-L1 分层研究 PD-L1 阳性的患者相比阴性的患者在接受「O 药」治疗后，死亡风险降低更显著（38% vs 25%）[3] 。

而且，「O 药」临床研究 5 年随访结果表明，经过 5 年随访时， PD-L1 表达越高，生存期越长：PD-L1 表达超过 50% 的 13 名患者，5 年生存率达 43%，意味着接近一半的患者可以活过 5 年[4]。所以合理的「O 药」慈善援助项目也应该优先考虑 PD-L1 表达阳性的患者。

你觉得「O 药」慈善援助项目应该长啥样？

参考文献：

1.国家药品监督管理局网站http://cnda.cfda.gov.cn/WS04/CL2056/228364.html

2.2018 AACR Abstract CT114

3.2018 AACR Abstract CT114

4.Baohui Han, WCLC presentation in 2015