|必读|美国国家癌症中心探讨肿瘤免疫疗法临床试验优先级

美国国家癌症中心负责人Norman Sharpless博士

肿瘤免疫疗法作为肿瘤治疗领域最闪亮的新星，正处于全面爆发期，根据美国国家癌症中心的统计，目前全球在研发的肿瘤免疫疗法多达2004种！

其中940种已进入或完成了临床试验并获得了监管部门上市批准。其余1064种创新药仍在临床试验前期。参见下文：

|必读|研发的抗癌免疫疗法达2004种，资本掌控未来市场

NCI探索肿瘤免疫疗法临床试验优先级

鉴于数百项临床试验正在进行中，监管部门也在积极探索，以确定哪种治疗方法更有效或不具备可行性。

美国国家癌症中心（NCI）负责人Norman Sharpless博士称，监管机构责任重大，他们正在积极学习和探讨肿瘤免疫疗法的基础研究和科学依据，期望通过评估患者能否从中获益来对目前的肿瘤免疫疗法临床试验优先级进行排序。

Sharpless博士认为，只有关注肿瘤免疫疗法的基础研究时，才能引发更多思考，深层次理解药物作用机理和肿瘤生物学行为等。

传统化疗是通过化学药物杀死肿瘤细胞，同时也不可避免地杀死正常细胞。与传统化疗不同的是，免疫疗法是通过激活免疫系统来识别和杀死肿瘤细胞。

肿瘤免疫疗法在过去几年里曾引起“轩然大波”。2016年，患有黑色素瘤的美国前总统Jimmy Carter在接受肿瘤免疫药物Keytruda治疗后，宣布所患黑色素瘤完全被治愈了。

肿瘤免疫疗法并非人人都有效

过去几年中，肿瘤免疫治疗的投入激增。仅2016年，全球肿瘤免疫治疗费用支出高达1130亿美元。

Sharpless博士指出：他从没设想过肺癌患者会对难治性肿瘤（如转移性黑色素瘤）的治疗方案无应答。

实际情况是，一些免疫治疗方法并非对每个人都有效。只有30%的转移性黑色素瘤患者接受了肿瘤免疫药物Keytruda治疗后有应答。但对于转移性黑色素瘤的病例来说，可能比传统化疗的平均反应率高。

患者在接受抗肿瘤药物治疗时，30%有效率已属于较高比例。在头颈癌病例中，使用nivolumab肿瘤免疫药物治疗时，患者的中位生存期仅比传统化疗延长了几个月，甚至不到一年。

Sharpless博士指出：这些肿瘤免疫药物在一些患者中疗效显著，但多数患者仍然无法从中获益。

制药公司积极尝试提高反应率策略

为了提高反应率，各家药企正在积极尝试不同策略，甚至将一些免疫疗法联合使用。截止到2017年7月，有700多项临床试验正在验证联合免疫疗法的应用。

在尝试新策略同时，也面临着巨大挑战：没有足够多的患者来参与这些试验。

制药公司也在不断探索和开发，推出了很多潜在的联合用药方案，用于治疗一种或多种癌症。

NCI评估联合用药临床试验优先级

为了评估联合用药方案的优先级别， Sharpless在2017年10月就职时就曾表示，希望国家癌症中心通过基础研究，找出某些联合方案优先于其他方案的解决办法。

Sharpless指出：制药公司也希望尽可能快地开展临床试验，这对监管机构来说是一种推动力，与此同时也需要反思从生物学上角度来解释为何有些肿瘤对免疫治疗有反应，而另一些根本不起作用？

Sharpless回忆起上世纪70年代的情形，一些肿瘤治疗药物因疗效显著而大获成功，但也有一些效果不明显的药物也进入了临床试验阶段。

一旦药物没有达到预期效果，研究人员就开始关注肿瘤生物学特性，以便更多地了解与肿瘤密切相关的遗传因素和免疫因素，有助于更好地了解肿瘤发病机制。

总之，某些看似不错的治疗方案实际疗效却差强人意。那些看起来不太起眼的治疗方案或许是治病救人的“神丹妙药”。只有深入基础研究领域，从生物学角度理解药物的作用机理和肿瘤生物学特性，才能更好地评定药物优先级别。

1、引言

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