肝癌治疗新机遇！我国首个反义核酸药物获准进入临床研究

肝癌治疗或将很快增添新“武器”。

今天（4月18日），科技部发布消息，称我国拥有自主知识产权的、首个反义核酸药物“注射用CT102”已获批进入临床。其有望为癌症患者提供一种全新的基因靶向治疗手段。

我国是肝癌高发国家，其患病率和死亡率都高居全球前列，但治疗手段却非常有限，直到2017年6月新版《原发性肝癌治疗规范》发布，索拉非尼仍然是唯一获得批准的治疗晚期肝癌的分子靶向药物。

据研发者介绍，CT102是以IGF1R基因为靶的反义核酸药物，具有我国自主知识产权。而其所属的反义核酸药物为一类基因精准靶向治疗药物，具有抑制效率高，特异性好等特点，可用于多种类型的肿瘤、病毒感染性疾病等的治疗，由于其靶点明确、易于设计并可实现从“源头”对疾病进行治疗，被认为是一种很有希望的高选择性和高效率的潜在治疗药物。迄今为止，国外已有4个反义核酸类药物批准上市。

“注射用CT102”由军事医学研究院王升启研究员主持研发。

其带领的团队自1990年起在我国从零开始致力于反义核酸药物研究，先后在国家自然科学基金、国家“863”计划、国家重大新药创制专项等资助下，攻克了该类药物设计、规模化制备、质控等临床前研发关键技术瓶颈。2009年，王升启研发团队与杭州天龙药业合作开发CT102等抗肿瘤和抗病毒感染反义核酸药物。