FDA批准首个治疗遗传性乳腺癌创新药Lynparza

FDA批准首个治疗遗传性乳腺癌创新药，用于治疗遗传基因缺陷引起的乳腺癌(晚期)。

上周五，FDA批准了Lynparza治疗携带BRCA突变基因、且接受过化疗的遗传性乳腺癌患者。

Lynparza是由阿斯利康制药公司在2014年投放市场，最初用于治疗卵巢癌，属于PARP抑制剂（PARP抑制剂可阻止癌细胞自我复制）。

根据阿斯利康公布的信息，在无医保情况下，Lynparza的药费将高达1.39万美元/每月（约合人民币90万/每月）。阿斯利康正在考虑为患者提供一定经济救助。

迄今为止，还没有用于治疗转移性乳腺癌(晚期)的有效药。Lynparza获批，是因为它可以延缓疾病进程，给晚期乳腺癌患者带来新希望。

FDA在声明中强调，这是治疗“遗传因素诱发癌症”的全新尝试。同时，FDA还批准了Myriad Genetic Laboratories检测BRCA基因突变的试剂，以便精准确定哪些患者在接受Lynparza治疗时可能获益。

乳腺癌的现状

根据美国国家癌症研究中心统计，每年大约有25万人确诊患有乳腺癌，其中4万人死于乳腺癌。大约20—25%的患者携带遗传性乳腺癌BRCA突变基因，而且携带突变基因的患者多为年轻人。与其他类型乳腺癌相比，携带遗传性乳腺癌突变基因的患者临床治疗效果和预后不佳。

在Lynparza临床试验中，招募了302名遗传性乳腺癌晚期患者，这些转移性乳腺癌患者同时被明确携带有BRCA基因突变。

Lynparza 治疗后无进展生存期(PFS)中位数为7个月，而给予三种常用化疗药物联合化疗的患者PFS中位数仅为4个月。约一半受试者使用Lynparza治疗后有 明显疗效，对照组接受常规化疗受试者仅有1/4患者有效。但是，该治疗是否能有效地延长生存率尚无法下结论。

Lynparza治疗后产生的副作用并没有联合化疗更严重，但也会出现诸如血液和骨肿瘤等伴随的严重副作用。其它常见副作用包括恶心、疲劳、呼吸道感染和血象改变等问题。