47.5万美元，全球首个CAR-T细胞疗法“震撼”上市！

今天，注定是肿瘤治疗史上具有里程碑意义的一天，全世界人民迎来一项划时代的肿瘤治疗新技术：CAR-T细胞治疗！

美国FDA正式批准诺华的CAR-T细胞产品CTL019上市，商品名是Kymriah，适应症是儿童或年轻患者的复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）。

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Kymriah的上市具有里程碑式的意义，标志着CAR-T细胞治疗的疗效、安全性和整个商业化流程都获得了FDA的正式认可，部分淋巴瘤患者迎来了靠谱的“活细胞治疗药物”；同时，还会对其它细胞治疗（比如我们大家关注的T-CRT/TIL等）产生积极的影响，加速更多细胞治疗产品的上市，造福肿瘤患者。

欢欣鼓舞的同时，大家也要注意价格，略震撼。据了解，Kymriah的价格是47.5万美元，人民币大概320万，好在美国人民有医保。其实，之前有人预测Kymriah的价格是60-70万美元，这个最终定价相当于内心预期价打了七折了呢，应该还是值得高兴的吧……

P.S.鼓励国内的创新医疗企业多快好省地“山寨”这些新技术和新药物，帮助国内的肿瘤患者。美帝“太黑”，只能靠自己了！

Kymriah上市，大家最关心的可能是：

FDA批准Kymriah上市是基于一个代号为ELIANA的试验数据，试验数据非常惊人。

临床设计：在全球25个研究中心，一共招募了88位3-23岁的晚期B细胞淋巴性白血病患者，其中16位患者由于各种原因没有完成治疗，最后统计了63位患者的效果。

效果：63位患者中，有52位患者实现了完全缓解或者是接近完全缓解，有效率高达83%； 经过6个月的随访，75%的患者依然持续有效，经过12个月的随访，64%的患者依然持续有效。

副作用：CAR-T细胞治疗的最大的问题是一种被称为细胞因子风暴的副作用，早期的CAR-T临床试验曾经由于该副作用产生过致死的病例。在这个临床试验中，47%的患者发生过3-4级的细胞因子风暴，没有死亡病例。15%的患者发生过神经相关的副作用，没有脑水肿产生。

CAR-T（chimeric antigen receptor-T cells），是最近两三年里，被广泛宣传的“抗癌明星”，网络、电视、广播等媒体，铺天盖地，资本市场对此也是趋之如骛，各大机构、各大医院你追我赶，仿佛CAR-T就是攻克癌症的“必杀技”似的。

其实，CAR-T细胞治疗确实是有效果的，只不过是针对特定的肿瘤，主要就是血液肿瘤，比如一些白血病和骨髓瘤等。而对于肝癌和肺癌等实体肿瘤，目前并没有明确的临床数据和案例证明CAR-T细胞治疗有效。

所以，广大的患者要擦亮眼睛。CAR-T是一个很好的治疗技术，但是使用范围是很有限的，防止被一些别有用心的人忽悠。

延伸阅读：惊世突破 or 谋财害命：详解肿瘤免疫细胞治疗（必读！）

这几年，肿瘤治疗领域最大的突破就是肿瘤免疫治疗，尤其是以PD-1抗体为代表的抗癌新药，针对晚期肿瘤的有效率大概在20%，副作用不大，而且一旦有效容易耐药，已经给全世界不少的肿瘤患者带来福音。

其实，除了PD-1抗体，肿瘤免疫治疗还包括免疫细胞治疗，主要原理就是利用肿瘤患者自己的免疫细胞治疗肿瘤，主要包括今天上市的CAR-T细胞疗法、TIL细胞疗法和T-CRT细胞疗法。

其中，不少的临床数据已经证明：针对部分实体肿瘤，TIL细胞疗法和T-CRT细胞疗法是安全有效的，包括黑色素瘤、食管癌、胆管癌和肉瘤等。目前，这些新技术正在发展中，大家可以继续关注，关于这些治疗手段的更多内容，请参考：

Neoantigen：据说可以治愈肿瘤的新概念

免疫治疗黑科技：终于攻克实体瘤？

洪荒之力：新技术治愈晚期肿瘤患者！

最后，还是希望国内的医药公司努力研发新技术，造福国人！希望大家都有Emily的好运气。

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参考资料：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncement/ucm574058.htm?from=groupmessage&isappinstalled=0