诺华领投，新锐致力于开发治疗心脏疾病的基因疗法

创鉴汇/报道

精准医疗可能适用于或应该适用于许多疾病，但突变特异性治疗通常被认为是治疗癌症的。日前，一家全新的临床前阶段生物医药公司 Renovacor正式成立，并获得了诺华等共同领投的1100万美元A轮资金。该公司的首席执行官Magdalene Cook博士认为，精准医学也应该在治疗心脏病方面有所体现，该公司正在为一种罕见的、可能致命的心脏病开发基因疗法。

Renovacor的主要在研项目是基于重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于因BAG3基因突变而患有扩张型心肌病（DCM）的患者。

扩张型心肌病是一种影响美国300多万人口、且出现不断增长趋势的疾病。许多患者由于缺血性心脏病而发展为DCM。目前，具有BAG3突变的DCM患者用心力衰竭的标准疗法进行治疗。尽管通过药物治疗和护理，疾病症状会有所改善，但DCM患者的五年生存率仅为50％。针对携带BAG3突变的DCM患者开发BAG3基因替代疗法，可以潜在地预防这种疾病在健康的年轻人群中进展。

Cook博士指出：“BAG3基因影响心脏的收缩力，这就减少了每次收缩时的血流量。当发生这种情况时，一些血液留在心脏中，这就是引起扩张的原因，心脏会像气球一样爆炸。” 该基因还在心肌的重塑中发挥作用，心脏肌的重塑是指心脏的形状，结构和功能发生变化。重塑可能是一件好事，例如在心肌适应体育锻炼的情况下。但这对DCM患者来说却不是一件好事。Cook博士说，这种重塑会导致心脏组织留下疤痕，从而降低其泵血的能力。

Renovacor的基因疗法技术，是基于坦普尔大学刘易斯卡茨医学院（the Lewis Katz School of Medicine Temple University）Arthur Feldman博士十多年的研究。该治疗方法取代了缺失的BAG3基因，可能会阻止DCM进展。最终，这种治疗方法甚至可以成为BAG3突变检测呈阳性的患者的预防性疗法，防患于未然。

据悉，本轮资金将用于推动这款基因疗法进临床，启动大型动物的毒理学和生物分布研究，从而提交IND申请。此外，这笔资金还将用于筹建制造运营设施。

Renovacor首席执行官Magdalene Cook博士（图片来源：Renovacor）

Magdalene Cook博士说：“对于具有特定基因突变的心血疾病患者，目前还没有精准医疗的治疗选择，这是Renovacor希望提供的。通过将第一种针对心血管疾病的精准疗法推向市场，我们的目标是改变这一领域已有三十多年的治疗范式。”

Renovacor创始人Arthur Feldman博士说：“Renovacor的基因疗法是目前在心力衰竭人群中进行的唯一基因替代疗法。通过替换导致疾病的遗传基因，Renovacor的潜在治愈性治疗旨在阻止疾病进展，并挽救其他健康年轻人的生命。”

图片来源：Pixabay

参考资料：

[1] Renovacor Closes $11 Million Series A Financing to Advance First Gene Therapy for a Rare Cardiovascular Disease Retrieved on August 15 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20190814005354/en/

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