|资讯| FDA批准首个治疗遗传性乳腺癌创新药,又是天价!

文 / 全球医生组织北京代表处
2018-02-04 16:39

FDA批准首个治疗遗传性乳腺癌创新药,用于治疗遗传基因缺陷引起的乳腺癌(晚期)。

上周五,FDA批准了Lynparza治疗携带BRCA突变基因、且接受过化疗的遗传性乳腺癌患者。

Lynparza是由阿斯利康制药公司在2014年投放市场,最初用于治疗卵巢癌,属于PARP抑制剂(PARP抑制剂可阻止癌细胞自我复制)。

根据阿斯利康公布的信息,在无医保情况下,Lynparza的药费将高达1.39万美元/每月(约合人民币90万/每月)。阿斯利康正在考虑为患者提供一定经济救助。

迄今为止,还没有用于治疗转移性乳腺癌(晚期)的有效药。Lynparza获批,是因为它可以延缓疾病进程,给晚期乳腺癌患者带来新希望。

FDA在声明中强调,这是治疗“遗传因素诱发癌症”的全新尝试。同时,FDA还批准了Myriad Genetic Laboratories检测BRCA基因突变的试剂,以便精准确定哪些患者在接受Lynparza治疗时可能获益。

乳腺癌的现状

根据美国国家癌症研究中心统计,每年大约有25万人确诊患有乳腺癌,其中4万人死于乳腺癌。大约20—25%的患者携带遗传性乳腺癌BRCA突变基因,而且携带突变基因的患者多为年轻人。与其他类型乳腺癌相比,携带遗传性乳腺癌突变基因的患者临床治疗效果和预后不佳。

在Lynparza临床试验中,招募了302名遗传性乳腺癌晚期患者,这些转移性乳腺癌患者同时被明确携带有BRCA基因突变。

Lynparza治疗后无进展生存期(PFS)中位数为7个月,而给予三种常用化疗药物联合化疗的患者PFS中位数仅为4个月。约一半受试者使用Lynparza治疗后有明显疗效,对照组接受常规化疗受试者仅有1/4患者有效。但是,该治疗是否能有效地延长生存率尚无法下结论。

Lynparza治疗后产生的副作用并没有联合化疗更严重,但也会出现诸如血液和骨肿瘤等伴随的严重副作用。其它常见副作用包括恶心、疲劳、呼吸道感染和血象改变等问题。

遗憾的是,目前国内尚未有类似或同类药上市!

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