脐带血助力新疗法 儿童白血病领域又一突破

对于脐带血，大家都不陌生。脐带血中富含造血干细胞，可重建人体造血功能和免疫系统。脐带血造血干细胞移植可用于治疗急、慢性白血病和某些恶性肿瘤等多种重大疾病，可达到优于其他治疗手段的效果，已证实是成熟有效的医疗技术。

近日，脐带血移植在治疗儿童白血病领域又一重大突破，引起了广泛关注。据新快报记者对南方医科大学南方医院儿科主任李春富治疗团队的报道，该团队首创去甲基化联合父母半相合骨髓与非亲缘脐血双移植治疗法,使“儿童白血病之王”幼年型粒单核细胞白血病(JMML)被攻克!

“新技术疗效的改善归功于对高甲基化在JMML中致病作用的认识和去甲基化药物在移植前后的应用,以及HCT技术的改进。”李春富称,JMML病人通常甲基化水平很高,抑癌基因甲基化后作用丧失,癌细胞生长加速；相反抑癌基因去甲基化后作用恢复,癌细胞抑制。

经过临床研究,李春富团队发现,一方面,在移植前使用地西他滨降低肿瘤负荷有利于植入,在移植后再次使用地西他滨能够克服癌细胞免疫逃逸,降低复发。另一方面,李春富团队首创父母HCT和非亲缘脐血互补性移植,在父母半相合骨髓移植后的第六天植入非血缘脐血,改善了植入和增强了抗白血病效果。“父母半相合骨髓和非血缘脐血可以起到一个互补的作用,适者生存。”

幼年型粒单核细胞白血病素称“儿童白血病之王”,发病率只占儿童白血病的2%左右,但平均发病年龄只有2岁,病死率高,长期生存率不到10%。

“目前针对该病的最佳治疗方案是异基因造血干细胞移植(HCT),但治疗后复发率高达50%。”据李春富介绍，异基因造血干细胞移植(HCT)因疗效差、花费巨大,家长往往选择放弃。

2014年后, 李春富团队采用双移植疗法，给14位移植患者都输注了父母半相合骨髓和非血缘脐带血,最终一半以上的患者非血缘脐带血成功植入,其余的病人父母半相合骨髓植入。迄今,在目前治疗的14个病例中,13例病人存活并无中度以上并发症。在长达39个月的随访中,无一例复发。

脐带血是胎儿娩出断脐后最短时间内从脐静脉中采集的血液，其中富含造血干细胞。同骨髓、外周血一样，是被批准且应用技术成熟的三大造血干细胞的重要来源之一。

目前，脐带血造血干细胞应用范围越来越广泛，已成功应用于血液系统、免疫系统、消化系统、神经系统、再生医学等多个领域，取得了显著的治疗效果。临床对于脐带血的需求，使得脐带血成为了外周血以及骨髓以外的造血干细胞的有益补充。

脐带血库将脐带血实物保存，一旦配型成功，可直接从脐带血库中提取使用，不存在供者悔捐的情况，且脐带血因采集安全无痛、实物储存应用及时、配型成功率高、移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等特点，已经逐渐成为临床移植的最佳选择之一。