定价47.5万美元，全球首款CAR-T疗法获FDA批准上市！

2017年8月31日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其CAR-T疗法Tisagenlecleucel（曾用名CTL019）上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现两次及以上复发的25岁以下患者，商品名为Kymriah。这也成为全球首个获批的CAR-T疗法。

Kymriah被FDA明确定性为以细胞工程为基础的基因治疗产品，是FDA批准的第一个基因治疗药物。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。

这一价格接近此前分析师预测价格范围的下限：40-75万美元。诺华称第一个月内将在20个中心提供Kymriah，随后将增加到35个中心。诺华同时提到，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案，如果确定该方案，只需对治疗有效的患者收费，在治疗后的一个月后付费。考虑到年轻患者巨大的“生命价值”，该方案的价格将明显高于47.5万美元，

FDA同时宣布扩大罗氏IL-6R抗体Actemra（托西珠单抗）的批准，用于治疗CAR-T疗法引起的CRS副反应。

美国FDA生物制品评估和研究中心（CBER）负责人Peter Marks博士表示：“Kymriah是同类首款的疗法，满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求， Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案，还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。”

T细胞是人体内免疫细胞的一种，是人体抵御病原侵袭的天然防线之一。天然的T细胞是“普通兵种”，而CAR-T相当于“特种兵”。当遇到特定的肿瘤细胞时，被输入患者体内的CAR-T细胞会被激活，大量增殖，并大开杀戒，攻击和杀死病变的白细胞等肿瘤细胞，达到治疗效果。Kymriah就是一种CAR-T细胞。

据了解，急性淋巴细胞性白血病占儿童急性白血病的80%，发病率为十万分之六，发病高峰在3岁至7岁之间，男孩发病率略高于女孩，二者的比例约为1．1～1．6∶1。ALL也可发生于成年人，占所有成年人白血病的20%。

根据2011年的流行病学调查显示，该病的发病率每年新增4/10万，就全国而言，一年新增10000多例新病例。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步，对于那些难治或病情出现复发的患者来说，有效的治疗方案还极为有限。