“改造自身细胞攻击自身癌细胞”，癌症治愈不再是幻想！
FDA第一次批准了一种治疗方法，即使用病人自己的基因改造细胞，用来攻击一种白血病，使之成为医学上所谓的“新领域”，打开了一扇门。
批准的一种叫做“CAR-T细胞疗法”的方法可以应用于儿童或年轻人，以对抗最常见的儿童癌症,B细胞急性淋巴细胞白血病的致命复发。
它为利用人体免疫系统抗击癌症开辟了一条新途径，这是医学研究者长期追求的目标。
“这是一个梦想成真，”亨利·冯，医学博士，福克斯蔡斯癌症中心天宫大学医院骨髓移植项说。“现在只针对儿童的一种疾病，但这个平台可能会使很多不同类型的癌症患者受益，尤其是血液癌症患者。”
新边疆
美国食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)称，该疗法的批准是“医学创新领域的新前沿”。
Gottlieb在星期三的新闻发布会上表示，FDA已经有76个与CAR T细胞产品有关的活性研究新药申请，而基因治疗产品的500多种正在研究各种疾病，从遗传疾病到自身免疫性疾病，糖尿病，癌症和艾滋病毒。
Gottlieb说：“基因和细胞疗法等新技术具有转化医学的潜力，并在治疗和治愈许多难治性疾病方面创造了拐点。"
他还说，这种疗法可以帮助病人击退抵抗化疗和放疗等传统疗法的疾病。“这是本世纪的突破，”他说。
克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)的急性白血病医生赫蒂·卡罗威(Hetty Carraway)说，新批准的疗法代表了一种治疗癌症的新方法的第一步。她说:“如果它能给其他类型的癌症带来这种范式，那就是我认为更大的影响所在。”
与癌症作斗争
b细胞急性淋巴细胞白血病会攻击产生抗体的血细胞，从而帮助你的身体抵抗疾病。大多数情况下，化疗、放疗或骨髓移植都能成功地进行治疗，骨髓可以产生血细胞。但在某些情况下，治疗无法击退癌症，或者它会卷土重来。当这种情况发生时，存活的几率就会下降到1 / 10。
这种新疗法是宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)和诺华制药公司(Novartis)研发的一次性输液。它被正式称为嵌合抗原受体T细胞疗法，从病人的血液中提取疾病的白细胞，称为T细胞。这些细胞被冷冻并运送到一个实验室，在那里他们通过基因工程来攻击癌细胞上的一种特殊蛋白质。
然后它们被放回体内，在那里寻找和摧毁癌细胞。因为它们是取自病人自己身体的细胞，所以在移植后没有必要使用抗排斥药物。
冯先生说：“这真的把所有东西结合在了一起。” “这是真正使用患者自身的免疫细胞来抗击癌症。”
危险的副作用仍然令人担忧
治疗可能会有危险的副作用 - 主要是称为细胞因子释放综合征（CRS）的病症。 当T细胞释放大量化学信使进入血液时就会发生这种情况。 这会影响血管系统，引起高热和血压急剧下降。 Novartis报道，超过60％的临床试验患者由于细胞因子释放而具有副作用，但没有一个是致命的。
我们相信这种治疗可以改变世界。但我们知道有些孩子会复发，而我们知道那些没有成功的孩子。
艾米丽·怀特黑德(Emily Whitehead)是2011年第一个尝试这种疗法的儿科患者，最初她的反应非常糟糕，她昏迷了14天。她的医生告诉家人可以说再见。
她的父亲汤姆·怀特黑德(Tom Whitehead)说:“他们相信，她活到第二天早上的几率不到1 / 1000。”
作为最后的希望，医生给Emily关节炎药物Actemra(tocilizumab)，它阻断了驱动CRS的主要炎症信号之一。周三，FDA还批准了Actemra作为CRS的治疗。事实上，在批准的条件下，医生不能使用CAR T治疗，除非他们手上有Actemra来管理副作用。
12个小时后，艾米丽开始康复。她已经有五年没有癌症了。
由于副作用，Kymriah无处不在。医院和诊所必须经过特殊认证才能进行治疗。医生和其他工作人员也可以接受额外的培训，然后才能开出处方。
她说：“我们知道并期望这种副作用会发生，我们知道我们可以成功地管理它。 “但是，需要由熟悉这种副作用的人来管理，如何最好地支持患者，”Carraway说。
其他副作用包括贫血，恶心，腹泻和头痛。
在涉及约150人的三次试验中，缓解率分别为69%、83%和95%。共有17名患者接受治疗后死亡;据该公司向FDA提交的文件显示，其中14人来自疾病，3人来自感染。
“我们相信这种疗法可以改变世界，”汤姆·怀特黑德(Tom Whitehead)说，他经常谈到他女儿的经历，并在FDA关于治疗的问题上作证。他还通过Emily Whitehead基金会帮助为儿童癌症研究筹集资金。“但我们知道有些孩子会复发，我们知道那些没有成功的孩子。”
巨大的可能性和巨大的价格标签
另一个担忧是与治疗有关的价格标签:据报道，这一过程的成本高达47.5万美元。
在一份新闻稿中，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布，它正在探索Kymriah和其他可能挽救生命的治疗方法的“创新支付方式和安排”。
在一份新闻稿中，生产Kymriah的公司诺华(Novartis)表示，它正在与CMS合作，以一种以外包为基础的定价方法，这将意味着，如果患者在第一个月的治疗结束后对治疗做出反应，该公司会得到补偿。
“当然，这远远超过了我们通常看到的药物的费用，”Carraway说。但目前的治疗方法也可以达到六位数，但有时收效甚微。复发急性淋巴细胞性白血病的患者数量很少，“他们在年轻生命中的选择是相当有限的。”
我们希望CAR T是一切的终点。
他补充说:“我们的希望是，我们能更好地生产这些药物，希望随着时间的推移，这种药物的成本将会降低。”
诺华公司的女发言人Julie Masow说，公司将“竭尽所能”帮助病人接受治疗。
Masow说:“我们正在仔细考虑CTL019的合适价格，考虑到这种治疗对病人、社会和医疗保健系统的价值，无论是短期的还是长期的，以及来自外部健康经济专家的投入。”
她说，这种疗法是“通过开创性的技术和复杂的制造过程”产生的，然而，“我们承认我们有责任将这种创新疗法带给病人。”
最近接受过CAR t细胞治疗的患者之一是5岁的Liam Thistlethwaite。自从开始治疗急性淋巴细胞白血病以来，他已经有4个月没有癌症了。
利亚姆在他的第二个生日前不久被诊断出患有癌症，他已经用了32个月的化疗药物来毒死他的小身体。这种疗法很苛刻，但几乎总是成功的。医生告诉利亚姆的父母，如果他能完成治疗，他有96%的机会治愈。
但8个月后，利亚姆的癌症卷土重来。白血病细胞扩散到他的脊髓液。肿瘤生长在他大脑的两个腺体上。
利亚姆的医生，圣·裘德(st . Jude)肿瘤科主任，医学博士，最近参加了一个医学会议，讨论了CAR t细胞疗法的结果。他说服费城儿童医院(Children ' s Hospital of Philadelphia)将他列入候诊名单，当时大约有6个月的时间。
因为利亚姆相对健康，在治疗时患癌症的负担较低，他的父亲认为他避免了治疗中最严重的副作用。他高烧不退，在医院待了几天，但还是挺过来了。
“他开始上学。他做得很好，”帕特里克·蒂思韦特说。
尽管乐观，但主要问题依然存在
一个悬而未决的问题是，CAR T细胞能在体内持续多久。在一些病人中，他们坚持了长达5年之久。其他人的细胞会在几周或几个月内死亡。另一个大问题是，如果CAR的T细胞消失了，癌症是否会复发。
“我们的医生确实认为，我们有同样的几率，就像进入一个带有强烈辐射的干细胞移植一样。”他认为，CAR在前面有很高的副作用，但没有长期的副作用。
他们知道对利亚姆的大脑和脊髓的辐射会造成长期损害。
“我们仍然有这些选择，”帕特里克说。“我们希望我们不需要使用它们。”
“我们希望CAR-T是一切的终点。”（白木清水 206709）