9年了!那个被CAR-T治愈的女孩向世界宣告她依然健康的活着

文 / 领蔚生物
2021-05-15 00:46

还记得那个曾经奄奄一息而接受全球首个CAR-T临床试验的小女孩吗?

最近,她发布了新的动态,向往年一样,为了纪念成功治愈,举着战胜癌症年数的牌子向世界宣告她已经无癌生存第9个年头了!

△ 艾米莉无癌生存已9年

她叫艾米莉(Emily Whitehead),如今显然已经是大名鼎鼎的“全球抗癌明星”,从奄奄一息到如今的亭亭玉立,一切就好像奇迹一般,她的每年定时“打卡”也牵动着全世界医学科学家及病友们。

她的完全治愈仿佛在向癌症宣战,告诉人们,只要不放弃,奇迹就会出现。

△ 如今的艾米莉已经高二,有着自己的梦想和追求

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CAR-T治愈奇迹:至今已无癌生存9年

当然,艾米莉的临床治愈得益于新型细胞疗法——CAR-T细胞免疫治疗的支持。

9年前,艾米莉因恶性血液癌症急性淋巴细胞白血病的反复复发和无药可救,在用尽了所有方法均无效之后,选择了当时还是进行实验性的CAR-T细胞疗法进行治疗。

△ CAR-T细胞治疗将艾米莉体内癌细胞慢慢消除

这种“革命性”疗法,简单来说,就是从艾米莉体内分离出免疫T细胞,然后对其进行基因改造,给它装上能够特异性识别到癌细胞特殊靶点的“导航系统”,也就是CAR,经过体外的大量培植后再回输到艾米莉体内,这样扩增的“特殊”CAR-T细胞就像一支精锐部队,能够发挥精准杀敌的功效。

果然,这个新的尝试带来了奇迹,艾米莉成功获救,就像大家看到的,艾米莉至今已经无癌生存9年,她体内再也找不到癌细胞了,在临床上等同于“治愈”!

△ 艾米莉每年都会举牌“打卡”庆祝无癌生存

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细胞治疗将成为攻克癌症最终希望

当然,这个新的尝试也会有一定风险,最严重的就是“细胞因子风暴”,持续的高烧和低血压会让原本就虚弱的患者“雪上加霜”,这也限制了这一革命性疗法的进一步应用。

面对CAR-T技术的一些瓶颈,近几年,科学家们也在不断突破和完善中,比如提高CAR-T细胞灵敏度;增强CAR-T在患者体内的存续时间,增加持久性;给CAR-T细胞安装“开关”分子,随时有效控制疗效;以及除了广为人知的CD19靶点,发现和应用更多可能的靶点选择,解决CAR-T的脱靶问题等等。

除了在血液系统肿瘤,科学家们也在尝试将CAR-T细胞应用于突破实体瘤领域重重障碍,并在多种癌症治疗中得到了尝试,取得很大进步。

如今,全球已有5款CAR-T细胞产品得到美国FDA批准成功获批上市,为更多像艾米莉一样遭遇的患者带来希望。

△ 目前已上市的5款CAR-T产品