拜耳瑞戈非尼转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤双适应症在国内获批

中国 北京，2017 年 3 月 24 日 – 拜耳今日宣布口服多激酶抑制剂瑞戈非尼 (商品名：拜万戈®) 转移性结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症同时经国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，分别用于治疗既往接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗 VEGF 治疗、抗 EGFR 治疗（RAS 野生型）的转移性结直肠癌（mCRC) 患者，既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠道间质瘤（GIST）患者。瑞戈非尼作为单药口服靶向制剂在改善患者生存质量的同时，能够极大提高患者服药的便利性和依从性，此次获批为中国患者带来了新的希望。

结直肠癌是最常见的消化道恶性肿瘤之一，其发病率居恶性肿瘤第三位。2015 年中国癌症统计数据显示我国结直肠癌的发病率、死亡率在全部恶性肿瘤中均位居前五位，其中新发病例 37.6/10 万，死亡病例 19.1/10 万。然而早期结直肠癌症状并不明显，多数患者确诊时已是晚期。同济大学附属上海东方医院李进教授介绍，「这类患者的 5 年生存率仅为 7%，而早期的患者术后 5 年生存率则高达 92%。尽管晚期治疗方法有所进步，但对于其他治疗选择的医疗需求仍然很高，特别是对于难治性转移性结直肠癌的患者。瑞戈非尼是首个也是目前唯一一个经两项Ⅲ期临床试验证明，在既往接受过治疗的转移性结直肠癌患者中能够延长总体生存期的多激酶抑制剂。」

胃肠道间质瘤（GIST）是一类起源于消化道间叶组织的癌症，近年来其患病率呈增加的趋势。北京三〇七医院徐建明教授介绍，「GIST 对传统放射治疗和化学治疗均不敏感，随着新型分子靶向药物的出现，GIST 的治疗取得了巨大进步。但对于接受现有已获批治疗但仍发生疾病恶化的 GIST 患者，还缺乏其他有效的治疗。GRID 研究证明瑞戈非尼用于经甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗后发生疾病进展的 GIST 患者中，与安慰剂相比能够显著改善无进展生存期（PFS）。」

瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，可靶向作用于肿瘤生成、肿瘤血管发生和肿瘤微环境的维持。此前，瑞戈非尼已在全球 90 余个国家获批用于转移性结直肠癌的治疗，70 多个国家获批用于转移性消化道间质肿瘤（GIST）的治疗，其中包括美国、欧盟和日本。

关于瑞戈非尼（Stivarga® ）

瑞戈非尼是一种口服的多激酶抑制剂，可阻断涉及肿瘤生长和进展过程中的多种激酶，包括涉及血管形成、肿瘤形成和肿瘤微环境的激酶。临床前研究显示，瑞戈非尼能够抑制多种促进血管形成的 VEGF 受体酪氨酸激酶，这些受体在肿瘤的新生血管形成（新生血管的生长）过程中起重要作用。除了 VEGFR 1-3，瑞戈非尼还可抑制多种参与肿瘤形成和肿瘤微环境的激酶，包括 TIE-2、RAF-1、BRAF、BRAFV600E、KIT、RET、PDGFR 和 FGFR，这些激酶单独或共同作用，控制肿瘤的生长、间质微环境的形成和疾病进展。

目前，瑞戈非尼已经在 90 个国家获得了批准，用于转移性结直肠癌的治疗，该药批准的商品名为 Stivarga®，批准的国家包括美国、欧盟各国和日本。此外，该产品还在 70 多个国家获得了批准，用于转移性消化道间质肿瘤（GIST）的治疗，其中也包括美国、欧盟和日本。在欧盟，瑞戈非尼适用于治疗以前接受过现有治疗（包括基于氟嘧啶的化疗、抗 VEGF 治疗和抗 EGFR 治疗）或不适合接受现有治疗的转移性结直肠癌成年患者，以及以前使用伊马替尼和舒尼替尼治疗后出现疾病进展或不耐受的无法切除的或转移性胃肠道间质瘤成年患者。

关于结直肠癌

结直肠癌（CRC）是世界上第三大常见癌症，每年新增病例数超过一百万人。结直肠癌患者五年期生存率预计为 55%，但是根据疾病分期的不同存在巨大的差异性（I 期疾病患者可达 74%，而 IV 期患者仅为 6%）。

关于胃肠道间质瘤（GIST）

GIST 是最常见形式的肉瘤，起源于胃肠道的间叶组织。如果疾病扩展至身体其它部位（转移）或不能进行以治愈为目的的手术切除，则 GIST 是一种危及生命的恶性疾病。GIST 的发生率据估计为 11-20 名患者/100 万人/年。

GIST 中致癌 KIT 激酶突变的发现和激酶抑制剂疗法的引入，使得对这些肿瘤的理解取得了快速进展。现在已经确定 70–80% 的 GIST 隐匿有 KIT 基因突变，这些突变导致激酶继续活化，并且突变的 KIT 是 GIST 中具有临床重要性的一个治疗靶点。

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编辑：李志礼