成功了!科学家治愈了小鼠的糖尿病,未来可能用于人体!

文 / 肾病之友
2018-07-25 18:18

众所周知,治愈糖尿病是一项世界级难题。

近日,《欧洲分子医学》公布了一项重大科研成果:西班牙塞罗那自治大学(UAB)法蒂玛教授的科研团队,使用基因治疗技术成功地治愈了小鼠2型糖尿病。

成功了!科学家治愈了小鼠的糖尿病,未来可能用于人体!

研究团队使用腺相关病毒载体,成功地将携带FGF21(成纤维细胞生长因子21)的基因导入小鼠体内。

处理后发现,小鼠自身开始分泌FGF21蛋白。这种蛋白质让小鼠体重减轻,减少了脂肪蓄积;肝脏炎症和纤维化也被逆转;降低了胰岛素抵抗——这是2型糖尿病的病因,从而治愈了小鼠的糖尿病。

成功了!科学家治愈了小鼠的糖尿病,未来可能用于人体!

其实我们以前对FGF21蛋白有过一些研究:这种蛋白质半衰期很短,如果通过体外供给,在人体中的浓度会迅速下降;而且,它浓度高了会有毒性,比如会增加尿毒症的风险。

所以,尽管从前科研人员研制过这类药物,但药物浓度波动太大,剂量无法掌控,效果普遍很差。

而这次,科学家通过对基因的改进,让机体自身分泌FGF21蛋白。试验显示,单次给药后,足以使小鼠自然产生该蛋白质数年之久,没有观察到任何不良副作用,安全有效。

这是人类第一次在一次基因治疗中,实现2型糖尿病的长期逆转。

成功了!科学家治愈了小鼠的糖尿病,未来可能用于人体!

近年来,糖尿病患者人数几乎处于失控状态,1980年至2014年间,全球糖尿病患者人数几乎翻了两番。人们太需要有一种治愈糖尿病的药物了。

接下来,法蒂玛教授的科研团队将会在较大的动物身上测试这种治疗方法,然后在患者身上进行临床试验。

我们期盼这项成果能尽早造福全世界的数亿糖尿病患者。